Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie

Wichtige Überlegungen:
Fortschritte in der Gentherapie bei Hämophilie

Live aufgezeichnet als Freitags-Satellitensymposium vor dem 62. ASH-Jahrestreffen und der Ausstellung

Adenoassoziierte virale Vektoren (AAV)

Lindsey George, MD

AAV-Expressionskassette

Lindsey George, MD

AAV-Gentransfer bei Hämophilie

Lindsey George, MD

Kurzfristige Sicherheit

Lindsey George, MD

Haltbarkeit des Ausdrucks

Lindsey George, MD

Optimierung von Transgenen

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua Variante

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Aktuelle AAV-Hämophilie-B-Gentherapie-Studien

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- 4-Jahres-Daten

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Laufende Hämophilie A Gentherapie-Studien

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Phase 1/2 Studie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Phase 1/2 Studie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Phase 1/2 Studie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV-Weg zur FVIII-Expression

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Live-Biopsien von AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Hundestudien zum AAV-vermittelten Gentransfer

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Podiumsdiskussion: Präsentation der Option der Gentherapie für einen Patienten

Dr. med. Glenn F. Pierce, Dr. med. Barbara A. Konkle, Dr. med. Lindsey George, Dr. med. Alfonso Iorio