Schritt in die Zukunft: Aktualisierungen der klinischen Studie zur Hämophilie-Gentherapie

Schritt in die Zukunft: Aktualisierungen der klinischen Studie zur Hämophilie-Gentherapie

Fakultät: Dr. med. Flora Peyvandi, Dr. med. Glenn Pierce und Dr. med. Steven W. Pipe

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CME-Informationen


Aktivitätstitel

Schritt in die Zukunft: Aktualisierungen der klinischen Studie zur Hämophilie-Gentherapie

Thema

Gentherapie bei Hämophilie

Art der Akkreditierung

AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™

Release Date

30. September 2020

Verfallsdatum

29. September 2021

Geschätzte Zeit bis zum Abschluss der Aktivität

60 Мinuten

 

LERNZIELE
Nach Abschluss der Aktivität sollten die Teilnehmer in der Lage sein:

  • Skizzieren Sie die aktuellen und aufkommenden gentherapeutischen Ansätze zur Behandlung von Hämophilie, einschließlich verschiedener Ansätze der Gentherapie
  • Ermittlung der wichtigsten Merkmale aktueller klinischer Studien zur Gentherapie bei Hämophilie A und Hämophilie B
  • Identifizierung und kritische Bewertung wichtiger klinischer Studienergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit, die für die Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie in Betracht gezogen werden
  • Empfehlen Sie geeignete Patienten für laufende und neu entstehende Studien
  • Diskutieren Sie mit Patienten und Pflegepersonen die Vor- und Nachteile der Gentherapie, einschließlich der verfügbaren Ressourcen für die Weiterbildung
  • Erkennen Sie wichtige Bedenken und Unbekannte in Bezug auf die Zukunft der Gentherapie bei Hämophilie

FAKULTÄT
Flora Peyvandi, MD, PhD
Professor für Innere Medizin an der Universität von Mailand
Direktor des Angelo Bianchi Bonomi Hämophilie- und Thrombosezentrums
Fondazione IRCCS Ca 'Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Mailand, Italien

Glenn Pierce, MD, PhD
Vizepräsident, Medizin
Weltverband der Hämophilie
Montreal, Kanada

Steven W. Pipe, MD
Professor für Pädiatrie und Pathologie
Laurence A. Boxer Forschungsprofessor für Pädiatrie und übertragbare Krankheiten
Ärztlicher Direktor für pädiatrische Hämophilie und Gerinnungsstörungen Direktor des speziellen Gerinnungslabors
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

PLANER
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queens University
Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakultät für Gesundheitswissenschaften - Universität Witwatersrand und National Health Laboratory Service
Johannesburg, Südafrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland City Hospital
Auckland, Neuseeland

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Weltverband der Hämophilie (WFH)
United States of America

K. John Pasi, PhD MB ChB, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts und die London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
London, Vereinigtes Königreich

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
University of Milan
Mailand, Italien

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, Indien

Thierry VandenDriessche, PhD
Vrije Universität Brüssel
Brüssel, Belgien

TEILNAHMEVERFAHREN / ERHALTEN DES KREDITS

  1. Für die Teilnahme an und den Erhalt von Gutschriften für diese Aktivität fallen keine Gebühren an.
  2. Überprüfen Sie die Aktivitätsziele und CME / CE-Informationen.
  3. Schließen Sie die CME / CE-Aktivität ab
  4. Füllen Sie das CME / CE-Evaluierungs- / Bescheinigungsformular aus, in dem jeder Teilnehmer die Möglichkeit hat, zu kommentieren, wie sich die Teilnahme an der Aktivität auf seine berufliche Praxis auswirkt. die Qualität des Unterrichtsprozesses; die Wahrnehmung einer verbesserten beruflichen Wirksamkeit; die Wahrnehmung der kommerziellen Voreingenommenheit; und seine / ihre Ansichten zu zukünftigen Bildungsbedürfnissen.
  5. Kreditdokumentation / Berichterstattung:
    • Wenn Sie anfragen AMA PRA Kategorie 1 Credits ™ oder ein Teilnahmezertifikat - Ihr CME / CE-Zertifikat steht zum Download zur Verfügung.

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AKKREDITIERTER ANBIETER

Diese Aktivität wird gemeinsam von der France Foundation und der International Society on Thrombosis and Haemostasis angeboten.

ZIELGRUPPE
Diese Aktivität richtet sich an Ärzte (Hämatologen), Krankenpfleger, Arzthelferinnen und Krankenschwestern, die Patienten mit Hämophilie behandeln. Die Aktivität richtet sich auch an Wissenschaftler mit Interesse an Grundlagenforschung, translationaler und klinischer Forschung im Bereich Hämophilie auf der ganzen Welt.

ERKLÄRUNG DES BEDARFS
Da die Entwicklung der Gentherapie für Hämophilie in Phase 3 der klinischen Studien fortgesetzt wird und die Genehmigung dieses therapeutischen Ansatzes erwartet wird, ist es wichtig, dass alle Mitglieder des Hämophilie-Betreuungsteams über Kenntnisse verfügen und bereit sind, diesen neuen therapeutischen Ansatz in die klinische Praxis zu integrieren .

AKKREDITIERUNGSERKLÄRUNG
Diese Aktivität wurde in Übereinstimmung mit den Akkreditierungsanforderungen und -richtlinien des Akkreditierungsrates für medizinische Fortbildung (ACCME) durch die gemeinsame Organisation der France Foundation (TFF) und der Internationalen Gesellschaft für Thrombose und Hämostase (ISTH) geplant und durchgeführt. Die France Foundation ist von der ACCME akkreditiert, um Ärzte medizinisch weiterzubilden.

KREDITBEZEICHNUNG
Ärzte:
Die France Foundation bestimmt diese dauerhafte Aktivität für maximal 0.50 AMA PRA-Guthaben der Kategorie 1 ™. Ärzte sollten nur die Gutschrift in Anspruch nehmen, die dem Umfang ihrer Teilnahme an der Aktivität entspricht.

Krankenschwestern: Vom American Nurses Credentialing Center (ANCC) zertifizierte Krankenschwestern können Aktivitäten nutzen, die von ACCME-akkreditierten Anbietern für ihre Anforderung zur Erneuerung der Zertifizierung durch das ANCC zertifiziert wurden. Eine Teilnahmebescheinigung wird von der France Foundation, einem von ACCME akkreditierten Anbieter, ausgestellt.

VERSCHWIEGENHEITSRICHTLINIE
In Übereinstimmung mit den ACCME-Standards für kommerzielle Unterstützung verlangen TFF und ISTH, dass Personen, die in der Lage sind, den Inhalt einer Bildungsaktivität zu kontrollieren, alle relevanten finanziellen Beziehungen mit kommerziellen Interessen offenlegen. TFF und ISTH lösen alle Interessenkonflikte, um Unabhängigkeit, Objektivität, Ausgewogenheit und wissenschaftliche Genauigkeit in all ihren Bildungsprogrammen sicherzustellen. Darüber hinaus versuchen TFF und ISTH zu überprüfen, ob alle wissenschaftlichen Forschungsergebnisse, auf die in einer CME / CE-Aktivität Bezug genommen, berichtet oder verwendet wird, den allgemein anerkannten Standards für Versuchsplanung, Datenerfassung und Analyse entsprechen. TFF und ISTH setzen sich dafür ein, den Lernenden qualitativ hochwertige CME / CE-Aktivitäten anzubieten, die Verbesserungen im Gesundheitswesen fördern und nicht von kommerziellem Interesse sind.

Angaben zum Tätigkeitsstab
Die Prüfer, Redakteure, Mitarbeiter, CME-Komitees oder andere Mitglieder der France Foundation, die den Inhalt kontrollieren, haben keine relevanten finanziellen Beziehungen, die offengelegt werden müssen.

Die Planer, Gutachter, Redakteure, Mitarbeiter, das CME-Komitee oder andere Mitglieder des ISTH, die den Inhalt kontrollieren, haben keine relevanten finanziellen Beziehungen offen zu legen.

Fakultätsangaben - Planer

Die unten aufgeführten Fakultäten berichten, dass sie keine relevanten finanziellen Beziehungen zu offenbaren haben:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Die unten aufgeführten Fakultäten berichten, dass sie relevante finanzielle Beziehungen offenlegen müssen:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, erhält Honorare für akademische Beratung von Bioverativ, CSL Behring und Octapharma Plasma. Er erhält Forschungsgelder von Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL-Behring und Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ist Mitglied des Referentenbüros und forscht für CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark und Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, erhält Forschungsgelder aus dem BioMarin GeneR8-Programm, dem uniQure HOPE-B-Programm und dem Sanofi-ATLAS-Fitusiran-Programm. Er erhält Honorare von Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire und Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, berät Sanofi und Sobi. Sie ist Rednerin für Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark und Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, erhält Honorare für akademische Beratung von BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude und VarmX. Er hat Führungspositionen bei Global Blood Therapeutics, NHF MASAC und der World Federation of Hemophilia inne.
  • Steven W. Pipe, MD, ist Berater für ApcinteX, Bauer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics und uniQure . Er forscht für Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, hat Führungspositionen bei NHF und ISTH inne. Er erhält Forschungsgelder von Pfizer und Takeda. Dr. VandenDriessche erhält Honorare von Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest und Pfizer.

Angaben zur Fakultät - Aktivitätsfakultät
Der folgende Fakultätsbericht gibt an, dass relevante finanzielle Beziehungen offen gelegt werden müssen:

  • Flora Peyvandi, MD, PhD, berät Sanofi und Sobi. Sie ist Rednerin für Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark und Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, erhält Honorare für akademische Beratung von Ambys Medicines, BioMarin, CRISPR Therapeutics, Decibel, Geneception, Generation Bio, Grifols, Takeda und Third Rock Ventures. Er hat Führungspositionen bei Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, Voyager Therapeutics und der World Federation of Hemophilia inne.
  • Steven W. Pipe, MD, ist Berater für ApcinteX, Bauer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics und uniQure . Er forscht für Siemens.

OFFENLEGUNG VON NICHT ETIKETTIERTEM GEBRAUCH
TFF und ISTH verlangen von den CME-Fakultäten (Referenten), dass sie offenlegen, wann Produkte oder Verfahren, die diskutiert werden, nicht als Etikett, nicht gekennzeichnet, experimentell und / oder in der Ermittlungsphase sind, und alle Einschränkungen der präsentierten Informationen, wie vorläufige oder repräsentative Daten laufende Recherchen, Zwischenanalysen und / oder nicht unterstützte Meinungen. Die Fakultät in dieser Aktivität diskutiert möglicherweise Informationen zu pharmazeutischen Wirkstoffen, die nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen sind. Diese Informationen dienen ausschließlich der medizinischen Weiterbildung und nicht der Off-Label-Verwendung dieser Medikamente. TFF und ISTH empfehlen, keine Mittel außerhalb der angegebenen Indikationen zu verwenden. Bei Fragen wenden Sie sich an die Abteilung für medizinische Angelegenheiten des Herstellers, um die neuesten Verschreibungsinformationen zu erhalten.

KOMMERZIELLE UNTERSTÜTZUNG BESTÄTIGUNG
Diese Aktivität wird durch Ausbildungsstipendien von BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics und uniQure, Inc. unterstützt.

HAFTUNGSABLEHNUNG
Die France Foundation und die International Society of Thrombosis and Haemostasis präsentieren diese Informationen nur zu Bildungszwecken. Die Inhalte werden ausschließlich von Fakultäten zur Verfügung gestellt, die aufgrund anerkannter Fachkenntnisse ausgewählt wurden. Die Teilnehmer haben die fachliche Verantwortung sicherzustellen, dass die Produkte auf der Grundlage ihrer eigenen klinischen Beurteilung und der anerkannten Sorgfaltsstandards verschrieben und angemessen angewendet werden. Die France Foundation, die Internationale Gesellschaft für Thrombose und Blutstillung und die kommerziellen Unterstützer übernehmen keine Haftung für die hierin enthaltenen Informationen.

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DATENSCHUTZ

Die France Foundation schützt die Privatsphäre von persönlichen und anderen Informationen in Bezug auf Teilnehmer und pädagogische Mitarbeiter. Die France Foundation gibt ohne die Zustimmung der Person keine personenbezogenen Daten an Dritte weiter, mit Ausnahme der Daten, die für die Berichterstattung an das ACCME erforderlich sind.

Die France Foundation unterhält physische, elektronische und verfahrenstechnische Sicherheitsvorkehrungen, die den Bestimmungen des Bundes entsprechen, um den Verlust, den Missbrauch oder die Änderung von Informationen zu verhindern, die wir von Ihnen gesammelt haben.

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Kontaktinformationen
Bei Fragen zu dieser CME-Aktivität wenden Sie sich bitte an die France Foundation unter der Rufnummer 860-434-1650 oder Diese E-Mail-Adresse ist gegen Spambots geschützt. Sie müssen JavaScript aktivieren, damit Sie sie sehen können..