Steven W. Pipe, MD
Highlights vom ISTH Kongress 2021

52 Wochen Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie

SW-Rohr1, FW Leebeek2, M.Recht3, NS-Schlüssel4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-Ermittler

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande

3Oregon Health & Science University, Portland, USA

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Zentrum für Blutungsstörungen und Gerinnung, Universitätsklinikum Careggi, Florenz, Italien

6uniQure Inc, Lexington, USA

7uniQure BV, Amsterdam, Niederlande

8Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt

Wichtige Datenpunkte

FIX-Aktivität über 52 Wochen nach der Infusion

Mittlere und mediane FIX-Aktivität für alle Teilnehmer der HOPE-B-Studie für 52 Wochen nach der Dosierung mit 2×1013 g/kg (N = 54). Nach der Behandlung stieg die FIX-Aktivität schnell auf durchschnittlich 39.0 IE/dl in Woche 26 und 41.5 IE/dl in Woche 52 an.

Behandlungsbedingte Nebenwirkungen

Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen (möglicherweise im Zusammenhang oder im Zusammenhang) mit einer Inzidenz von ≥ 5 % in der Sicherheitspopulation während der Nachbehandlungsphase. Bei 408 Teilnehmern traten 53 unerwünschte Ereignisse auf, von denen 91 (von 39 Teilnehmern) als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TRAEs) galten.

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