German
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Highlights vom ISTH Kongress 2021
52 Wochen Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Daten aus der Phase-3-HOPE-B-Gentherapiestudie
SW-Rohr1, FW Leebeek2, M.Recht3, NS-Schlüssel4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-Ermittler
1University of Michigan, Ann Arbor, USA
2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Niederlande
3Oregon Health & Science University, Portland, USA
4University of North Carolina, Chapel Hill, USA
5Zentrum für Blutungsstörungen und Gerinnung, Universitätsklinikum Careggi, Florenz, Italien
6uniQure Inc, Lexington, USA
7uniQure BV, Amsterdam, Niederlande
8Universitätsklinikum Frankfurt, Frankfurt
Wichtige Datenpunkte
Mittlere und mediane FIX-Aktivität für alle Teilnehmer der HOPE-B-Studie für 52 Wochen nach der Dosierung mit 2×1013 g/kg (N = 54). Nach der Behandlung stieg die FIX-Aktivität schnell auf durchschnittlich 39.0 IE/dl in Woche 26 und 41.5 IE/dl in Woche 52 an.
Die häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen (möglicherweise im Zusammenhang oder im Zusammenhang) mit einer Inzidenz von ≥ 5 % in der Sicherheitspopulation während der Nachbehandlungsphase. Bei 408 Teilnehmern traten 53 unerwünschte Ereignisse auf, von denen 91 (von 39 Teilnehmern) als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TRAEs) galten.
VERBUNDENER INHALT
