Überwindung einer vorbestehenden Anti-AAV-Immunität, um einen sicheren und effizienten Gentransfer im klinischen Umfeld zu erreichen
Höhepunkte des 28. ESGCT-Jahreskongresses

Überwindung einer vorbestehenden Anti-AAV-Immunität, um einen sicheren und effizienten Gentransfer in klinischen Situationen zu erreichen.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ. Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Wichtige Datenpunkte

Überwindung einer vorbestehenden Anti-AAV-Immunität, um einen sicheren und effizienten Gentransfer im klinischen Umfeld zu erreichen

(A) Die Wirksamkeit der Transgenexpression unter Verwendung von AAV-Vektoren kann aufgrund der angeborenen Immunität reduziert sein. (B) In dieser Machbarkeitsstudie mit nicht-menschlichen Primaten mit Anti-AAV-Antikörpern wurde die endopeptidierte Imlifidase (IdeS) verwendet, um zu bestimmen, ob der Abbau von zirkulierendem IgG die AAV-vermittelte Expression von hFIX verbessern könnte.

Verbesserte Wirksamkeit der Gentherapie bei seropositiven nicht-menschlichen Primaten mit IdeS

Bei nicht-menschlichen Primaten, die mit FIX-haltigem AAV8 behandelt wurden, war die hFIX-Expression im Plasma bei einem mit IdeS behandelten Tier signifikant höher als bei einem ohne IdeS-Behandlung. Diese Ergebnisse legen nahe, dass ein systemischer IgG-Abbau eine Gentherapie mit AAV-Vektoren bei seropositiven Patienten mit Hämophilie sowie eine erneute Verabreichung bei zuvor behandelten Patienten mit abnehmender Faktorexpression ermöglichen kann.

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