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Konferenzberichterstattung
Höhepunkte des virtuellen EAHAD 2021-Kongresses
Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Erste Daten aus der Phase-3-Studie zur Hope-B-Gentherapie
Steven W. Pipe, MD
Charakterisierung der Adeno-assoziierten Virusvektorpersistenz nach Langzeit-Follow-up in der Hämophilie eines Hundemodells
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-Variante), ein verbesserter Vektor für den Gentransfer bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B: Zweijahresdaten aus einer Phase-2b-Studie
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060-Gentherapie bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B Bestätigen Sie eine stabile FIX-Expression und eine dauerhafte Verringerung der Blutung und des Faktor IX-Verbrauchs für bis zu 5 Jahre
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Follow-up einer neuartigen Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus (AAV) (FLT180a) Erreichen normaler FIX-Aktivitätsniveaus bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (HB) (B-AMAZE-Studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath