Erste Zulassung der Gentherapie bei Hämophilie

Erste Zulassung der Gentherapie bei Hämophilie

Steven W. Pipe, MD kommentiert die jüngste Zulassung.

Erste Zulassung der Gentherapie bei Hämophilie

Highlights vom 15. Jahreskongress der EAHAD

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Hindernisse und Möglichkeiten
Präsentiert von: Frank WG Leebeek, MD, PhD

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Konferenzberichterstattung

Updates zu drei laufenden klinischen Studien an Erwachsenen mit schwerer Hämophilie B

Konferenzberichterstattung

Schnelle Clearance des Vektors nach AAV-vermitteltem FVIII-Gentransfer in der Phase-I/II-Studie mit SPK-8011 bei Menschen mit Hämophilie A

Konferenzberichterstattung

Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Konferenzberichterstattung

Aufklärung des Mechanismus hinter der Diskrepanz des AAV-abgeleiteten Faktor-VIII-Assays

Neuigkeiten

BioMarin gibt stabile und dauerhafte annualisierte Blutungskontrolle für ROCTAVIAN™️ in der größten Phase-3-Gentherapiestudie bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A bekannt

08 Januar 2023

Pfizer gibt positive Top-Line-Ergebnisse der Phase-3-Studie mit einem Hämophilie-B-Gentherapiekandidaten bekannt

29 Dezember 2022

Laut BioMarin plant die FDA kein Beratungstreffen mehr für Roctavian

24 November 2022

FDA genehmigt erste Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B

23 November 2022

Erste Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A, ROCTAVIAN™ von BioMarin von der Europäischen Kommission (EK) zugelassen

24 August 2022

Konferenzberichterstattung

Highlights vom 30. Kongress der ISTH

CME-Informationen

ANSPRUCHSKREDIT

Aufklärung des Mechanismus hinter der Diskrepanz des AAV-abgeleiteten Faktor-VIII-Assays

Aufklärung des Mechanismus hinter der Diskrepanz des AAV-abgeleiteten Faktor-VIII-Assays

Anna Sternberg, PhD

Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Beziehung zwischen Transgen-produziertem FVIII und Blutungsraten 2 Jahre nach Gentransfer mit Valoctocogen Roxaparvovec: Ergebnisse von Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Ergebnisse von B-LIEVE, einer Dosisbestätigungsstudie der Phase 1/2 zur FLT180a-AAV-Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie B

Ergebnisse von B-LIEVE, einer Dosisbestätigungsstudie der Phase 1/2 zur FLT180a-AAV-Gentherapie bei Patienten mit Hämophilie B

Guy Young, MD

Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nach Erhalt einer Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie

Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Erwachsenen mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B nach Erhalt einer Etranacogen-Dezaparvovec-Gentherapie

Steven W. Pipe, M

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