Fremskridt inden for genterapi for hæmofili

Vigtige overvejelser:
Fremskridt inden for genterapi for hæmofili

Optaget live som fredagssatellitsymposium forud for det 62. ASH årsmøde og udstilling

Når hver video er slut, skal du rulle ned på siden for at åbne den næste

Introduktioner

Præsenteret af: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Genterapi har meget løfte for personer med en bred vifte af tilstande, herunder kræftformer, AIDS, diabetes, hjertesygdomme og hæmofili. Denne innovative tilgang til behandling ændrer gener inde i kroppens celler for at stoppe sygdommen. 

Genterapi forsøger at erstatte eller rette muterede gener og gøre syge celler mere tydelige for immunsystemet. Hæmofili A og B arves som en del af et X-bundet recessivt mønster. Hæmofili-genetik involverer gener, der findes i X-kromosomet, og det tager kun et defekt gen at føre til denne blødningsforstyrrelse.

Celle- og genterapier er stadig under undersøgelse, men resultaterne er lovende. Kliniske forsøg har vist succes, og Food and Drug Administration (FDA) har godkendt en type celleterapi. I vores Vigtigste overvejelser: Fremskridt inden for genterapi for hæmofili ledet af Glenn F. Pierce, diskuterer vi en oversigt over sygdommen, den aktuelle tilstand af genterapi og mere.