Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi
Højdepunkter fra ASGCT 23. årsmøde

Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Storbritannien

2University College London, London, Storbritannien

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Storbritannien

Nøgledatapunkter

Op til 70% af patienter med hæmofili kan udtrykke antistoffer, der forhindrer behandling med AAV-vektorer til genterapi. Denne undersøgelse viser, at dobbeltfiltreringsplasmaferese (DFPP) kan anvendes til at reducere AAVS3-neutraliserende antistof (NAb) -titre til at stemme overens med kriterierne for forsøgsberettigelse.

Resultater fra patienter med eller uden på hinanden følgende DFPP-cyklusser ved anvendelse af lys luciferase-transduktionsinhiberingsassay (BL-TIA). På hinanden følgende cyklusser var mere effektive end ikke-sammenhængende cyklusser til reduktion af Nab-titre. Regressionsanalyse forudsagde, at 5 cyklusser ville reducere den startende AAVS3 NAb-titer med 94%, hvilket ville muliggøre behandling af 60% af patienterne.

RETTET INDHOLD