Danish Danish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi
Højdepunkter fra ASGCT 23. årsmøde

Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Storbritannien

2University College London, London, Storbritannien

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Storbritannien

Nøgledatapunkter

Op til 70% af patienter med hæmofili kan udtrykke antistoffer, der forhindrer behandling med AAV-vektorer til genterapi. Denne undersøgelse viser, at dobbeltfiltreringsplasmaferese (DFPP) kan anvendes til at reducere AAVS3-neutraliserende antistof (NAb) -titre til at stemme overens med kriterierne for forsøgsberettigelse.

Resultater fra patienter med eller uden på hinanden følgende DFPP-cyklusser ved anvendelse af lys luciferase-transduktionsinhiberingsassay (BL-TIA). På hinanden følgende cyklusser var mere effektive end ikke-sammenhængende cyklusser til reduktion af Nab-titre. Regressionsanalyse forudsagde, at 5 cyklusser ville reducere den startende AAVS3 NAb-titer med 94%, hvilket ville muliggøre behandling af 60% af patienterne.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Super Bruger
Super Bruger
Tilbage til toppen
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Om

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL