Brug af World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry til langtidsopfølgning af hæmofilipatienter behandlet med genterapi
Højdepunkter fra WFH 2022 World Congress

Brug af World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry til langtidsopfølgning af hæmofilipatienter behandlet med genterapi

Præsenteret af: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Kiste2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1University of Washington, Seattle, USA
2World Federation of Hemophilia, Montreal, Canada
3International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, USA
4Børnehospitalet i Philadelphia, Philadelphia, USA
5Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Hamilton, Canada
6Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Tyskland
7European Haemophilia Consortium, Belgien
8Università degli Studi di Milano, Italien
9Department of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, USA
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, USA
11Institute for Policy Advancement Ltd. og Department of Health Research Methods, Evidence and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, USA
13University of the Witwatersrand, Sydafrika

Nøgledatapunkter

WFH GTR implementering

WFH genterapiregistret (GTR) er et prospektivt, observations- og longitudinelt register med et overordnet mål om at indsamle data for alle patienter, der modtager genterapi for hæmofili, både i kliniske forsøg og i en post-marketing fase, hvis og når de godkendes. Dette er registrets primære og sekundære mål.

WFH GTR-mål

For at implementere GTR'en, når WFH ud til individuelle hæmofilibehandlingscentre (HTC'er), begyndende med dem, der er involveret i kliniske forsøg med hæmofili genterapi. Nationale hæmofiliregistre vil også blive bedt om at bidrage. WFH samarbejder også med industrien om at udvikle en proces til indhentning af data fra gennemførte kliniske forsøg.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL