Udvikling af koagulationsfaktor VIII-transgener, der overfører større styrke til genterapier for hæmofili A gennem genopbygning af forfaldssekvens
Højdepunkter fra ASGCT 23. årsmøde

Udvikling af koagulationsfaktor VIII-transgener, der overfører større styrke til genterapier for hæmofili A gennem genopbygning af forfaldssekvens

Christopher Coyle1, Jasmine Anickat2, Alex Condra2, Luke Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5Christopher B. Doering4

1Graduate Programme in Molecular and Systems Pharmacology, Laney Graduate School, Emory University, Atlanta, GA

2Institut for Biologi, Emory University, Atlanta, GA

3Genterapi, sjældne blodsygdomme, Sanofi, USA, Waltham, MA

4Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Emory University, Atlanta, GA

5Institut for Biologi, Georgia State University, Atlanta, GA

Nøgledatapunkter

For at øge ekspression og holdbarhed af faktorproteiner tester forskere ved Emory University, Georgia State University og Sanofi alternative DNA-sekvenser for FVIII og FIX baseret på evolutionære varianter af disse koagulationsfaktorer. Denne proces, kendt som forfædresekvensrekonstruktion, blev anvendt til at identificere knudepunkter af interesse (røde cirkler i diagrammet til venstre) fra det fylogenetiske træ for FVIII, og disse sekvenser (tabel til højre) testes for in vitro-ekspression.

RETTET INDHOLD

Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL