Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Margareth C. Ozelo, læge, ph.d.

Leveresikkerhedsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg hos voksne med hæmofili B

Leveresikkerhedsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg hos voksne med hæmofili B

Steven W. Pipe, MD

52 ugers effektivitet og sikkerhed for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-svær hæmofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

52 ugers effektivitet og sikkerhed for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-svær hæmofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

Steven W. Pipe, MD

Undersøgelse af tidlige resultater efter adeno-associeret viral genterapi i en hundehæmofili-model

Undersøgelse af tidlige resultater efter adeno-associeret viral genterapi i en hundehæmofili-model

David Lillicrap, MD, FRCPC

Kliniske resultater hos voksne med hæmofili B med og uden allerede eksisterende neutraliserende antistoffer til AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-forsøg

Kliniske resultater hos voksne med hæmofili B med og uden allerede eksisterende neutraliserende antistoffer til AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-forsøg

Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.

Udviklingen af AAV Vector Genterapi er i gang med hæmofili. Vil de unikke funktioner i BAY 2599023 imødekomme de fremragende behov?

Udviklingen af AAV Vector Genterapi er i gang med hæmofili. Vil de unikke funktioner i BAY 2599023 imødekomme de fremragende behov?

Steven W. Pipe, MD

Højdepunkter fra EAHAD 2021 Virtual Congress

CME INFORMATION

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Steven W. Pipe, MD

Karakterisering af adeno-associeret virusvektorpersistens efter langvarig opfølgning i hæmofili en hundemodel

Karakterisering af adeno-associeret virusvektorpersistens efter langvarig opfølgning i hæmofili en hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Frank WG Leebeek, MD, ph.d.

Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)

Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

ASH-konference briefinger

TJENT CME KREDIT

Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII

Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII

Steven W. Pipe, MD

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.

Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering

Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Steven W. Pipe, MD

Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili

Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili

Barbara A. Konkle, MD

ISTH-konferenceindlæg

Fase I / II-forsøg med SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-ekspression i> 2 år med væsentlige ABR-forbedringer i startdosekohorter efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel til hæmofili A

Fase I / II-forsøg med SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-ekspression i> 2 år med væsentlige ABR-forbedringer i startdosekohorter efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel til hæmofili A

Lindsey A. George, MD

Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

Langsigtede vektorgeneresultater og immunogenicitet af AAV FVIII genoverførsel i hæmofili A hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse)

En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frekvens, placering og art af AAV-vektorindsættelser efter langvarig opfølgning af FVIII-transgenlevering i en hæmofili En hundemodel

Frekvens, placering og art af AAV-vektorindsættelser efter langvarig opfølgning af FVIII-transgenlevering i en hæmofili En hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

WFH-konferenceindlæg

Seneste fremskridt i udviklingen af AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hæmofili B

Seneste fremskridt i udviklingen af AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hæmofili B

Steven W. Pipe, MD

Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

John Pasi, MB ChB, ph.d., FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT-konferenceindlæg

TJENT CME KREDIT

Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater

Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater

Steven W. Pipe, MD

Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi

Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Udvikling af en klinisk kandidat AAV3-vektor til genterapi af hæmofili B

Udvikling af en klinisk kandidat AAV3-vektor til genterapi af hæmofili B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV-integrationsanalyse efter langvarig opfølgning i hæmofili A Hunde afslører de genetiske konsekvenser af AAV-medieret genkorrektion

AAV-integrationsanalyse efter langvarig opfølgning i hæmofili A Hunde afslører de genetiske konsekvenser af AAV-medieret genkorrektion

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Konference dækning fra Orlando

Konference dækning fra Orlando med ekspertinterviews om de seneste fremskridt inden for genterapi.

TJENT CME KREDIT

Konference dækning - Live fra Orlando 2019

Nylige opdateringer af kliniske forsøg med genterapi i hæmofili B

Langsigtede sikkerheds- og effektivitetsdata fra genterapiforsøg i hæmofili giver optimisme

Langsigtet ekspression af AAV-medierede FVIII-genoverførsel og vektorintegrationsbegivenheder i hæmofili

Nye tilgange til hæmofili genterapi i præklinisk udvikling

Preexisting antistoffer mod AAV og konsekvenser for hæmofili genterapi

Fremtiden for Hemophilia Genterapi

Forberedelse til godkendelse af genterapi for hæmofili

Højdepunkter fra NHF 15. workshop om nye teknologier og genoverførsel til hæmofili

Præsenteret af: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. september 2019 • Washington, DC

Konference dækning fra ISTH 2019 i Melbourne

Konference dækning fra ISTH 2019 i Melbourne med ekspertinterviews om de seneste fremskridt inden for genterapi.

TJENT CME KREDIT

Konference dækning - ISTH 2019 i Melbourne

ALTA-undersøgelsen: SB-525 Genterapi hos voksne med hæmofili A

Prævalens af Preexisting AAV-antistoffer og implikationer for genterapi ved hæmofili

Resultater af AMT-060 og AMT-061 Genterapiforsøg hos patienter med hæmofili B

Indledende resultater af fase 1/2 Alta-undersøgelse: SB-525 Genterapi hos voksne med hæmofili A

Et års opfølgning af patienter med hæmofili B efter SPK-9001 genoverførsel

AMT-061 Genoverførsel hos voksne med hæmofili B: Tidlige resultater af en fase 2b-undersøgelse

Nuværende status for genterapi for hæmofili

FLT180a: Next Generation AAV-vektor til hæmofili B

Stabil ekspression af FIX: Opdaterede resultater af AMT-060 genterapi-forsøg hos patienter med hæmofili B.

Lentiviral vektorbaseret faktor VIII og faktor IX genterapi i ikke-humane primater

Valoctocogen Roxaparvovec AAV-genterapi til patienter med hæmofili A: Nye resultater

Ser fremad mod terapi for hæmofili

Person på gaden - ISTH 2019 i Melbourne

Se som deltagere fra ISTH 2019-kongressen i Melbourne, Australien, og diskuter deres reaktioner på sessionen om geneterapi i hæmofili.

Produkt Teater - ISTH 2019 Melbourne

Se, mens Flora Peyvandi, MD, PhD og K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH annoncerer lanceringen af genterapi i hæmofili: Et ISTH-uddannelsesinitiativ

Baseline Survey Plakat

Poster

Plakat præsenteret på ISTH-kongressen i 2019
Søndag 7. juli • 18:30 - 19:30
Abstrakt / plakat #: PB1724
Melbourne, Australien

I begyndelsen af 2019 organiserede ISTH en gruppe verdenskendte eksperter fra det globale hæmofilisamfund for at udvikle en undersøgelse for at identificere uopfyldte uddannelsesbehov, der er specifikke for genterapi i hæmofili. Undersøgelsen blev distribueret online til et internationalt publikum. Resultaterne viste, at mange har brug for mere uddannelse i grundlæggende i genterapi og en bedre forståelse af genterapi som en behandlingsmetode for hæmofili A og B.

Uddannelsesplan

ISTHs uddannelsesplan - Vejledende uddannelse for fremtiden
Forbered dig til at besvare disse kritiske spørgsmål

Tilbage til toppen

Jeg er enig med Vilkår og betingelser og Fortrolighedspolitik

Om os

Støttet af uddannelsesstipend fra BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc

Væsentlig SSL