Highlights From the EAHAD 2021 Virtual Congress
Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
ASH-konference briefinger
AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år
Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.
Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg
Steven W. Pipe, MD
Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili
Barbara A. Konkle, MD
ISTH-konferenceindlæg
Fase I / II-forsøg med SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-ekspression i> 2 år med væsentlige ABR-forbedringer i startdosekohorter efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel til hæmofili A
Lindsey A. George, MD
Langsigtede vektorgeneresultater og immunogenicitet af AAV FVIII genoverførsel i hæmofili A hundemodel
Paul Batty, MBBS, ph.d.
En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekvens, placering og art af AAV-vektorindsættelser efter langvarig opfølgning af FVIII-transgenlevering i en hæmofili En hundemodel
Paul Batty, MBBS, ph.d.
WFH-konferenceindlæg
Seneste fremskridt i udviklingen af AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hæmofili B
Steven W. Pipe, MD
Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A
John Pasi, MB ChB, ph.d., FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT-konferenceindlæg
Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater
Steven W. Pipe, MD
Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi
Glenn F. Pierce, MD, ph.d.
Udvikling af en klinisk kandidat AAV3-vektor til genterapi af hæmofili B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integrationsanalyse efter langvarig opfølgning i hæmofili A Hunde afslører de genetiske konsekvenser af AAV-medieret genkorrektion
Glenn F. Pierce, MD, ph.d.
Konference dækning fra Orlando
Konference dækning fra Orlando med ekspertinterviews om de seneste fremskridt inden for genterapi.
Konference dækning - Live fra Orlando 2019






