Højdepunkter fra den 15. årlige kongres for EAHAD

Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B

Dosisvalg og undersøgelsesdesign for B-LIEVE, et klinisk fase 1/2-dosisbekræftende forsøg med FLT180A genterapi til patienter med hæmofili B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
HOLDE ØJE
Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B genterapiforsøg: Stabil steady-state effektivitet og sikkerhed af Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B

Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

Wolfgang Miesbach, MD
HOLDE ØJE
Effekt og sikkerhed af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: Resultater fra GENEr8-1-to-årsanalysen

Effekt og sikkerhed af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: Resultater fra GENEr8-1-to-årsanalysen

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
Indvirkning af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A på sundhedsrelateret livskvalitet

Indvirkning af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A på sundhedsrelateret livskvalitet

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

HOLDE ØJE

Højdepunkter fra NHF's 16. workshop om nye teknologier og genoverførsel for hæmofili

AAV integration resumé og implikationer

AAV-integrationsoversigt og implikationer

Frederic D. Bushman, ph.d
HOLDE ØJE
Brydning af transgentolerance via immunsuppression

Brydning af transgentolerance via immunsuppression

Valder R. Arruda, MD, PhD

HOLDE ØJE
Målrettet sinus-endotel

Målrettet sinus-endotel

Antonia Follenzi, MD, PhD

HOLDE ØJE

Højdepunkter fra det 63. ASH årsmøde

En post-hoc analyse af GENEr8-1 fase 3 forsøget

Forholdet mellem endogen, transgen FVIII-ekspression og blødningshændelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: En post-hoc-analyse af GENEr8-1 fase 3-forsøget

Steven W. Pipe, MD
HOLDE ØJE
Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'

Blødningsdata på tværs af baseline FIX-ekspressionsniveauer hos mennesker med hæmofili B: en analyse ved hjælp af 'Factor Expression Study'

Steven W. Pipe, MD
HOLDE ØJE
Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi

Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

HOLDE ØJE
Faktor IX-ekspression inden for normalområdet forhindrer spontane blødninger, der kræver behandling efter FLT180a-genterapi hos patienter med svær hæmofili B: Langtidsopfølgningsundersøgelse af B-Amaze-programmet

Faktor IX-ekspression inden for normalområdet forhindrer spontane blødninger, der kræver behandling efter FLT180a-genterapi hos patienter med svær hæmofili B: Langtidsopfølgningsundersøgelse af B-Amaze-programmet

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HOLDE ØJE

Højdepunkter fra ESGCT's 28. årlige kongres

Overvågning af vektorintegrationssteder i in vivo genterapitilgange ved hjælp af flydende biopsi-integration-site-sekventering

Overvågning af vektorintegrationssteder i in vivo genterapitilgange ved hjælp af flydende biopsi-integration-site-sekventering

Daniela Cesana, ph.d
HOLDE ØJE
Overvinde anti-AAV allerede eksisterende immunitet for at opnå sikker og effektiv genoverførsel i kliniske omgivelser.

Overvinde anti-AAV allerede eksisterende immunitet for at opnå sikker og effektiv genoverførsel i kliniske omgivelser.

Giuseppe Ronzitti, ph.d

HOLDE ØJE
Lentiviral genterapi til leveren for hæmofili og videre

Lentiviral genterapi til leveren for hæmofili og videre

Alessio Cantore, ph.d

HOLDE ØJE
Aktuel opdatering af kliniske forsøg på genterapi for hæmofili

Aktuel opdatering af kliniske forsøg på genterapi for hæmofili

Wolfgang Miesbach, MD

HOLDE ØJE

Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Effekt og sikkerhed af Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associeret virusgenoverførsel til alvorlig hæmofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-forsøget

Effekt og sikkerhed af Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associeret virusgenoverførsel til alvorlig hæmofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-forsøget

Margareth C. Ozelo, læge, ph.d.

HOLDE ØJE
Leveresikkerhedsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg hos voksne med hæmofili B

Leveresikkerhedsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg hos voksne med hæmofili B

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
52 ugers effektivitet og sikkerhed for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-svær hæmofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

52 ugers effektivitet og sikkerhed for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-svær hæmofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
Undersøgelse af tidlige resultater efter adeno-associeret viral genterapi i en hundehæmofili-model

Undersøgelse af tidlige resultater efter adeno-associeret viral genterapi i en hundehæmofili-model

David Lillicrap, MD, FRCPC

HOLDE ØJE
Kliniske resultater hos voksne med hæmofili B med og uden allerede eksisterende neutraliserende antistoffer til AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-forsøg

Kliniske resultater hos voksne med hæmofili B med og uden allerede eksisterende neutraliserende antistoffer til AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-forsøg

Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.

HOLDE ØJE
Udviklingen af ​​AAV Vector Genterapi er i gang med hæmofili. Vil de unikke funktioner i BAY 2599023 imødekomme de fremragende behov?

Udviklingen af ​​AAV Vector Genterapi er i gang med hæmofili. Vil de unikke funktioner i BAY 2599023 imødekomme de fremragende behov?

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE

Højdepunkter fra EAHAD 2021 Virtual Congress

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
Karakterisering af adeno-associeret virusvektorpersistens efter langvarig opfølgning i hæmofili en hundemodel

Karakterisering af adeno-associeret virusvektorpersistens efter langvarig opfølgning i hæmofili en hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

HOLDE ØJE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Annette von Drygalski, MD, PharmD

HOLDE ØJE
AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Frank WG Leebeek, MD, ph.d.

HOLDE ØJE
Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)

Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB) (B-AMAZE-undersøgelse)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HOLDE ØJE

ASH-konference briefinger

Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII

Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

HOLDE ØJE
AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.

HOLDE ØJE
Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering

Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiforsøg: Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med svær eller moderat-alvorlig hæmofili B behandlet uanset præ-eksisterende antikapsidneutralisering

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili

Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili

Barbara A. Konkle, MD

HOLDE ØJE

ISTH-konferenceindlæg

Fase I / II-forsøg med SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-ekspression i> 2 år med væsentlige ABR-forbedringer i startdosekohorter efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel til hæmofili A

Fase I / II-forsøg med SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-ekspression i> 2 år med væsentlige ABR-forbedringer i startdosekohorter efter AAV-medieret FVIII-genoverførsel til hæmofili A

Lindsey A. George, MD

HOLDE ØJE
Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

Langsigtede vektorgeneresultater og immunogenicitet af AAV FVIII genoverførsel i hæmofili A hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

HOLDE ØJE
En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse)

En ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) opnår normale FIX-aktivitetsniveauer i alvorlige hæmofili B-patienter (B-AMAZE-undersøgelse)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

HOLDE ØJE
Frekvens, placering og art af AAV-vektorindsættelser efter langvarig opfølgning af FVIII-transgenlevering i en hæmofili En hundemodel

Frekvens, placering og art af AAV-vektorindsættelser efter langvarig opfølgning af FVIII-transgenlevering i en hæmofili En hundemodel

Paul Batty, MBBS, ph.d.

HOLDE ØJE

WFH-konferenceindlæg

Seneste fremskridt i udviklingen af ​​AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hæmofili B

Seneste fremskridt i udviklingen af ​​AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hæmofili B

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

Første-i-menneske Fire-årig opfølgningsundersøgelse af holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhed: AAV-genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hæmofili A

John Pasi, MB ChB, ph.d., FRCP, FRCPath, FRCPCH

HOLDE ØJE

ASGCT-konferenceindlæg

Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater

Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater

Steven W. Pipe, MD

HOLDE ØJE
Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi

Brug af aferese til at fjerne neutraliserende AAV-antistoffer i patienter, der tidligere blev udelukket fra genterapi
 

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

HOLDE ØJE
Udvikling af en klinisk kandidat AAV3-vektor til genterapi af hæmofili B

Udvikling af en klinisk kandidat AAV3-vektor til genterapi af hæmofili B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

HOLDE ØJE
AAV-integrationsanalyse efter langvarig opfølgning i hæmofili A Hunde afslører de genetiske konsekvenser af AAV-medieret genkorrektion

AAV-integrationsanalyse efter langvarig opfølgning i hæmofili A Hunde afslører de genetiske konsekvenser af AAV-medieret genkorrektion

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

HOLDE ØJE

Konference dækning fra Orlando

Konference dækning fra Orlando med ekspertinterviews om de seneste fremskridt inden for genterapi.

TJENT CME KREDIT

Konference dækning - Live fra Orlando 2019

Nylige opdateringer af kliniske forsøg med genterapi i hæmofili B
Langsigtede sikkerheds- og effektivitetsdata fra genterapiforsøg i hæmofili giver optimisme
Langsigtet ekspression af AAV-medierede FVIII-genoverførsel og vektorintegrationsbegivenheder i hæmofili
Nye tilgange til hæmofili genterapi i præklinisk udvikling
Preexisting antistoffer mod AAV og konsekvenser for hæmofili genterapi
Fremtiden for Hemophilia Genterapi
Forberedelse til godkendelse af genterapi for hæmofili

Højdepunkter fra NHF 15. workshop om nye teknologier og genoverførsel til hæmofili

Præsenteret af: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. september 2019 • Washington, DC

Billede

Konference dækning fra ISTH 2019 i Melbourne

Konference dækning fra ISTH 2019 i Melbourne med ekspertinterviews om de seneste fremskridt inden for genterapi.

TJENT CME KREDIT

Konference dækning - ISTH 2019 i Melbourne

ALTA-undersøgelsen: SB-525 Genterapi hos voksne med hæmofili A
Prævalens af Preexisting AAV-antistoffer og implikationer for genterapi ved hæmofili
Resultater af AMT-060 og AMT-061 Genterapiforsøg hos patienter med hæmofili B
Indledende resultater af fase 1/2 Alta-undersøgelse: SB-525 Genterapi hos voksne med hæmofili A
Et års opfølgning af patienter med hæmofili B efter SPK-9001 genoverførsel
AMT-061 Genoverførsel hos voksne med hæmofili B: Tidlige resultater af en fase 2b-undersøgelse
Nuværende status for genterapi for hæmofili
FLT180a: Next Generation AAV-vektor til hæmofili B
Stabil ekspression af FIX: Opdaterede resultater af AMT-060 genterapi-forsøg hos patienter med hæmofili B.
Lentiviral vektorbaseret faktor VIII og faktor IX genterapi i ikke-humane primater
Valoctocogen Roxaparvovec AAV-genterapi til patienter med hæmofili A: Nye resultater
Ser fremad mod terapi for hæmofili

Person på gaden - ISTH 2019 i Melbourne

Se som deltagere fra ISTH 2019-kongressen i Melbourne, Australien, og diskuter deres reaktioner på sessionen om geneterapi i hæmofili.

Produkt Teater - ISTH 2019 Melbourne

Se, mens Flora Peyvandi, MD, PhD og K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH annoncerer lanceringen af ​​genterapi i hæmofili: Et ISTH-uddannelsesinitiativ

Baseline Survey Plakat

Poster

Plakat præsenteret på ISTH-kongressen i 2019
Søndag 7. juli • 18:30 - 19:30
Abstrakt / plakat #: PB1724
Melbourne, Australien

I begyndelsen af ​​2019 organiserede ISTH en gruppe verdenskendte eksperter fra det globale hæmofilisamfund for at udvikle en undersøgelse for at identificere uopfyldte uddannelsesbehov, der er specifikke for genterapi i hæmofili. Undersøgelsen blev distribueret online til et internationalt publikum. Resultaterne viste, at mange har brug for mere uddannelse i grundlæggende i genterapi og en bedre forståelse af genterapi som en behandlingsmetode for hæmofili A og B.

 

Se plakat

Uddannelsesplan

ISTHs uddannelsesplan - Vejledende uddannelse for fremtiden
Forbered dig til at besvare disse kritiske spørgsmål


Billede
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Understøttet af uddannelsesbevillinger fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL