Fremskridt inden for genterapi for hæmofili

Vigtige overvejelser:
Fremskridt inden for genterapi for hæmofili

Optaget live som fredagssatellitsymposium forud for det 62. ASH årsmøde og udstilling

Adeno-associerede virale vektorer (AAV)

Lindsey George, læge

AAV-ekspressionskassette

Lindsey George, læge

AAV-genoverførsel til hæmofili

Lindsey George, læge

Kortsigtet sikkerhed

Lindsey George, læge

Holdbarhed af udtryk

Lindsey George, læge

Optimering af Transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua-variant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Nuværende AAV-hæmofili B-genterapiforsøg

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

BMN 270- 4-årige data

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Løbende hæmofili A genterapiforsøg

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Giroctocogen Fitelparvovec fase 1/2 forsøg

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

SPK8011 AAV-FVIII fase 1/2 prøve

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

BAY 2599023 fase 1/2 prøve

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

AAV-vej mod FVIII-ekspression

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Levende biopsier fra AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Hundestudier af AAV-medieret genoverførsel

Glenn F. Pierce, MD, ph.d.

Paneldiskussion: Præsentation af muligheden for genterapi for en patient

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Genterapi har meget løfte for personer med en bred vifte af tilstande, herunder kræftformer, AIDS, diabetes, hjertesygdomme og hæmofili. Denne innovative tilgang til behandling ændrer gener inde i kroppens celler for at stoppe sygdommen. 

Genterapi forsøger at erstatte eller rette muterede gener og gøre syge celler mere tydelige for immunsystemet. Hæmofili A og B arves som en del af et X-bundet recessivt mønster. Hæmofili-genetik involverer gener, der findes i X-kromosomet, og det tager kun et defekt gen at føre til denne blødningsforstyrrelse. 

Celle- og genterapier er stadig under undersøgelse, men resultaterne er lovende. Kliniske forsøg har vist succes, og Food and Drug Administration (FDA) har godkendt en type celleterapi. I vores Vigtigste overvejelser: Fremskridt inden for genterapi for hæmofili ledet af Glenn F. Pierce, diskuterer vi en oversigt over sygdommen, den aktuelle tilstand af genterapi og mere.
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Understøttet af uddannelsesbevillinger fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL