Danish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Højdepunkter fra NHF's 16. workshop om nye teknologier og genoverførsel for hæmofili
Målrettet sinus-endotel
Antonia Follenzi, MD, PhD
Universitetet i Piemonte Orientale
Novara, Italien
Nøgledatapunkter
- pF8 Promoter driver GFP-udtryk i LSEC'er
- LV-pF8-FVIII Korrigeret FVIII-niveau i B6/129-HA-mus er treg-afhængige
Den naturlige FVIII-promotor, pF8, driver GFP-ekspression i sinusoidale endotelceller fra leveren (LSEC'er). Immunfluorescensanalyse af lever fra C57BL/6 hæmophilia A (HA) mus, 1 og 6 måneder efter injektion af den lentivirale vektor LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, grønt fluorescerende protein; Lyve-1, lymfekar endotelreceptor 1, en markør for LSEC'er)
For at opsummere denne serie af undersøgelser er immunsuppression med minimal reduktion i Treg-celler optimal til at sikre levermedieret immuntolerance over for FIX-transgenekspression. I NHP'er var forbehandling med MMF og rapamycin efterfulgt af forsinket administration af rATG i stand til at give vedvarende immuntolerance, hvorimod rATG eller daclizumab administreret på tidspunktet for vektorinfusion ikke var det.
RETTET INDHOLD
