Stabil hæmostatisk korrektion og forbedret hæmofili-relateret livskvalitet: Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B-forsøg med Etranacogene Dezaparvovec
Højdepunkter fra ASGCT's 25. årsmøde

Stabil hæmostatisk korrektion og forbedret hæmofili-relateret livskvalitet: Endelig analyse fra det pivotale fase 3 HOPE-B-forsøg med Etranacogene Dezaparvovec

Præsenteret af: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Holland
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4University of North Carolina, Chapel Hill, NC
5Center for blødningsforstyrrelser og koagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italien
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, konge af Preussen, PA
8Universitetshospital Frankfurt, Frankfurt am Main, Tyskland

Nøgledatapunkter

Vedvarende FIX-aktivitet i op til 18 måneder

Et-trins FIX-aktivitet til moderat svære (N=10) og svære (N=44) patienter infunderet med etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) i en dosis på 2x1013 gc/kg i fase 3 HOPE-B forsøget. Denne analyse inkluderede patienter med og uden AAV5-neutraliserende antistoffer (NAb'er).

Lignende FIX-aktivitet (%) for forsøgspersoner med og uden allerede eksisterende NAbs til AAV5

One-state FIX-aktivitet ved baseline og 18 måneder efter infusion for patienter med og uden allerede eksisterende AAV5 NAbs. Med antistoffer blev defineret som at have en titer på større end detektionsgrænsen (LOD). Uden antistoffer blev defineret som havende en titer på mindre end eller lig med LOD.

Konsekvent sikkerhedsprofil

Sikkerhedsprofilen for etranacogene dezaparvovec efter 18 måneder var i overensstemmelse med tidligere præsenterede data. De hyppigste behandlingsrelaterede bivirkninger (TRAE), som forekom hos mere end 10 % af patienterne, var ALT-stigning (17 %), hovedpine (15 %), influenzalignende sygdom (13 %) og infusionsrelaterede reaktioner (13 %). ).

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL