Danish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Højdepunkter fra ASGCT's 25. årsmøde
Stabilin-2-promoter modulerer immunresponset mod FVIII efter levering af lentiviral vektor i hæmofile mus
Præsenteret af: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Italien
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1
Nøgledatapunkter
- Stablin-2 (STAB2) promoter styrer ekspression i LSEC'er
- STAB2-promoter styrer ekspression af LV.pSTAB2.FVIII i hæmofili A-mus
STAB2 er en scavenger-receptor involveret i clearance af hyaluronan og vWF-FVIII-komplekset. Receptoren udtrykkes hovedsageligt i leveren af sinusoidale endotelceller i leveren (LSEC'er). STAB2-promotoren blev brugt til at dirigere GFP-ekspression i LSEC'er ved lentiviral (LV) levering. Injektion af LV.STAB2-GFP/FVIII-vektorer i immunreaktive BALB/c-mus viste endotelmålretning og langsigtet opretholdelse af transgenekspression sammenlignet med brugen af PGK, en allestedsnærværende promotor, for hvilken ekspression blev fjernet inden for 2 uger i injiceret mus.
STAB2-promotoraktivitet blev evalueret yderligere in vivo ved at injicere LV-bærende FVIII-transgen i flere stammer af hæmofile mus efterfulgt af vurdering af FVIII-aktivitet og neutraliserende antistofdannelse. Som vist her førte LV-levering af FVIII-transgen, drevet af STAB2-promotoren, til FVIII-ekspression hovedsageligt i LSEC'er (venstre panel) uden neutraliserende antistoffer (højre panel) i op til et år.
RETTET INDHOLD
