One-state FIX-aktivitet ved baseline og 18 måneder efter infusion for patienter med og uden allerede eksisterende AAV5 NAbs. Med antistoffer blev defineret som at have en titer på større end detektionsgrænsen (LOD). Uden antistoffer blev defineret som havende en titer på mindre end eller lig med LOD.

Sikkerhedsprofilen for etranacogene dezaparvovec efter 18 måneder var i overensstemmelse med tidligere præsenterede data. De hyppigste behandlingsrelaterede bivirkninger (TRAE), som forekom hos mere end 10 % af patienterne, var ALT-stigning (17 %), hovedpine (15 %), influenzalignende sygdom (13 %) og infusionsrelaterede reaktioner (13 %). ).