Målrettet sinus-endotel
Højdepunkter fra NHF's 16. workshop om nye teknologier og genoverførsel for hæmofili

Målrettet sinus-endotel

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universitetet i Piemonte Orientale
Novara, Italien

Nøgledatapunkter

pF8 Promoter driver GFP-udtryk i LSEC'er

Den naturlige FVIII-promotor, pF8, driver GFP-ekspression i sinusoidale endotelceller fra leveren (LSEC'er). Immunfluorescensanalyse af lever fra C57BL/6 hæmophilia A (HA) mus, 1 og 6 måneder efter injektion af den lentivirale vektor LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, grønt fluorescerende protein; Lyve-1, lymfekar endotelreceptor 1, en markør for LSEC'er)

LV-pF8-FVIII Korrigeret FVIII-niveau i B6/129-HA-mus er treg-afhængige

For at opsummere denne serie af undersøgelser er immunsuppression med minimal reduktion i Treg-celler optimal til at sikre levermedieret immuntolerance over for FIX-transgenekspression. I NHP'er var forbehandling med MMF og rapamycin efterfulgt af forsinket administration af rATG i stand til at give vedvarende immuntolerance, hvorimod rATG eller daclizumab administreret på tidspunktet for vektorinfusion ikke var det.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL