Resultater fra B-LIEVE, et fase 1/2 dosisbekræftelsesstudie af FLT180a AAV genterapi hos patienter med hæmofili B
Højdepunkter fra ISTH's 30. kongres

Resultater fra B-LIEVE, et fase 1/2 dosisbekræftelsesstudie af FLT180a AAV genterapi hos patienter med hæmofili B

Præsenteret af: Guy Young, MD, Keck School of Medicine i USC, Los Angeles, Californien, USA

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Børnehospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, Californien, USA
2Royal Free Hospital, London, England, Storbritannien
3Freeline, Stevenage, England, Storbritannien

 

Nøgledatapunkter

FIX niveauer

FIX-niveauer for de første 3 patienter med hæmofili B doseret med FLT180a AAV genterapi i fase 1/2 B-LIEVE studiet. FIX-værdier er fra et et-trins assay på et centralt laboratorium; vandret stiplet linje er den nedre grænse for normalt FIX-udtryk (50 IE/dL). Fra den 23. maj 2022, datanedskæringen, var FIX-niveauerne 93, 92 og 80 på undersøgelsesdag 77, 56 og 36 for henholdsvis patient 1, 2 og 3.

FIX og samtidige ALT niveauer

FIX (rød) og ALT (gul) niveauer for de 3 patienter doseret med FLT180a i B-LIEVE studiet. Tre uger efter FLT180a-infusion påbegyndte patienterne en nedtrappende kur med orale kortikosteroider og en kort kur med oral tacrolimus som profylakse for at minimere vektor-relaterede immunresponser. Lodrette stiplede linjer er profylaktiske eksogene FIX-infusioner modtaget på dage efter FLT180a-infusion.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL