Danish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Højdepunkter fra ISTH's 30. kongres
Resultater fra B-LIEVE, et fase 1/2 dosisbekræftelsesstudie af FLT180a AAV genterapi hos patienter med hæmofili B
Præsenteret af: Guy Young, MD, Keck School of Medicine i USC, Los Angeles, Californien, USA
G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3
1Børnehospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, Californien, USA
2Royal Free Hospital, London, England, Storbritannien
3Freeline, Stevenage, England, Storbritannien
Nøgledatapunkter
FIX-niveauer for de første 3 patienter med hæmofili B doseret med FLT180a AAV genterapi i fase 1/2 B-LIEVE studiet. FIX-værdier er fra et et-trins assay på et centralt laboratorium; vandret stiplet linje er den nedre grænse for normalt FIX-udtryk (50 IE/dL). Fra den 23. maj 2022, datanedskæringen, var FIX-niveauerne 93, 92 og 80 på undersøgelsesdag 77, 56 og 36 for henholdsvis patient 1, 2 og 3.
FIX (rød) og ALT (gul) niveauer for de 3 patienter doseret med FLT180a i B-LIEVE studiet. Tre uger efter FLT180a-infusion påbegyndte patienterne en nedtrappende kur med orale kortikosteroider og en kort kur med oral tacrolimus som profylakse for at minimere vektor-relaterede immunresponser. Lodrette stiplede linjer er profylaktiske eksogene FIX-infusioner modtaget på dage efter FLT180a-infusion.
RETTET INDHOLD
