Forholdet mellem transgen-produceret FVIII og blødningsrater 2 år efter genoverførsel med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultater fra Gener8-1
Højdepunkter fra ISTH's 30. kongres

Forholdet mellem transgen-produceret FVIII og blødningsrater 2 år efter genoverførsel med Valoctocogene Roxaparvovec: Resultater fra Gener8-1

Præsenteret af: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Faculty of the Health Sciences-University of the Witwatersrand og National Health Laboratory Service, Johannesburg, Sydafrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service and Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Sydafrika
2APHM, afdeling for pædiatrisk hæmatologisk onkologi, La Timone børnehospital og Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Frankrig
3Afdeling for hæmatologi, Institut for Intern Medicin, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Republikken Kina)
4Landsdækkende børnehospitalafdeling for hæmatologi, onkologi og knoglemarvstransplantation og Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, USA
5Afdeling for hæmatologi/onkologi, afdeling for medicin, University of California San Diego, San Diego, Californien, USA
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research og Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, USA
7Sheba medicinsk center og Tel Aviv University, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Center for Hæmatologi, Imperial College London, London, England, Storbritannien
9University of California San Francisco, San Francisco, Californien, USA
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, England, Storbritannien
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital og University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australien
12Institut for Eksperimentel Hæmatologi og Transfusionsmedicin og Center for Sjældne Sygdomme, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Tyskland
13Hemocentro UNICAMP, Institut for Intern Medicin, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasilien
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hæmophilia and Thrombosis Center og Fondazione Luigi Villa, og Institut for Patofysiologi og Transplantation, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardia, Italien
15Orthopaedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, Californien, USA
16Center for blødnings- og koagulationsforstyrrelser, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, USA
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford og Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, England, Storbritannien
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Californien, USA

19Afdelinger for pædiatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

Nøgledatapunkter

Valoctocogene Roxaparvovec sikkerhedsoversigt for år 2
Annualiseret behandlet blødningsrate/FVIII-udnyttelse

Resultater fra fase 3 GENEr8-1-studiet med patienter med hæmofili A behandlet med valoctocogen roxaparvovec viser en konsekvent reduktion i behandlede blødninger/år og annualiseret FVIII-udnyttelse fra år 1 til år 2 sammenlignet med baseline. Baseline-værdier var fra den 6-måneders prospektive dataindsamlingsperiode i det ikke-interventionelle studie BMN 270-902.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL