Overvågning af vektorintegrationssteder i in vivo genterapitilgange ved hjælp af flydende biopsi-integration-site-sekventering
Højdepunkter fra ESGCT's 28. årlige kongres

Overvågning af vektorintegrationssteder i in vivo genterapitilgange ved hjælp af flydende biopsi-integration-site-sekventering

D Cesana1, A Calabrien1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, En Magnani2, M. Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, En Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Seks2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Institut for Genterapi (HSR-TIGET)

2Laboratory of Human Lymphohematopoiesis, INSERM, Frankrig

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Frankrig

4Dr. von Hauner Børnehospital, LMU, Tyskland

5Institut for Mikrobiologi, UPenn, USA

Nøgledatapunkter

IS-hentning fra cellefrit DNA renset fra kropsvæsker

Cellefrit DNA (cfDNA) frigives til blodet fra raske, betændte eller syge faste organceller (såsom lever eller thymus), der gennemgår apoptose eller nekrose. Genetiske ændringer i oprenset cfDNA, herunder vektor-genomiske integrationssteder (IS) fra transducerede celler, kan påvises ved flydende biopsi-integrationsstedsekventering (LiBIS-seq).

Karakterisering af Lentivirus (LV) integrationsprofil hos hæmofile hunde

Tre voksne hæmofile hunde (O21, M57 og O59) modtog en enkelt injektion af LV'er, der udtrykte forskellige versioner af hundekoagulation FIX. For hver hund blev cfDNA oprenset fra blodserum høstet på 7-8 forskellige tidspunkter startende fra 30 til 532 dage efter injektion. Denne graf viser den estimerede populationsstørrelse af markerede cellekloner, der bidrager til de delte IS'er over tid hos hunde M57 og O59.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL