Overvinde anti-AAV allerede eksisterende immunitet for at opnå sikker og effektiv genoverførsel i kliniske omgivelser
Højdepunkter fra ESGCT's 28. årlige kongres

Overvinde anti-AAV allerede eksisterende immunitet for at opnå sikker og effektiv genoverførsel i kliniske omgivelser.

Giuseppe Ronzitti, ph.d
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Nøgledatapunkter

Overvinde anti-AAV allerede eksisterende immunitet for at opnå sikker og effektiv genoverførsel i kliniske omgivelser

(A) Effektiviteten af ​​transgenekspression ved hjælp af AAV-vektorer kan reduceres på grund af medfødt immunitet. (B) I denne proof of concept-undersøgelse, der involverede ikke-humane primater med anti-AAV-antistoffer, blev den endopeptiderede imlifidase (IdeS) brugt til at bestemme, om nedbrydning af cirkulerende IgG kunne forbedre AAV-medieret ekspression af hFIX.

Forbedret effektivitet af genterapi i seropositive ikke-menneskelige primater med IdeS

Hos ikke-humane primater behandlet med FIX-holdigt AAV8 var hFIX-ekspression i plasma signifikant højere hos et dyr behandlet med IdeS sammenlignet med et dyr uden IdeS-behandling. Disse resultater tyder på, at systemisk IgG-nedbrydning kan tillade genterapi med AAV-vektorer i seropositive patienter med hæmofili såvel som genadministration hos tidligere behandlede patienter med faldende faktorekspression.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL