Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi

Højdepunkter fra det 63. ASH årsmøde

Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, ph.d.⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, og Jeremy Rupon, MD⁹

¹Børnehospitalet i Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Celle- og molekylære terapier, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australien
⁴University of California Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine ved University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Hæmophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
⁷University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Storbritannien
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Nøgledatapunkter

FIX-aktivitet over tid efter infusion af Fidanacogen Elaparvovec
ABR over tid efter infusion af Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet over tid efter infusion af Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet (fra december 2020-skæringsdatoen) for de 15 deltagere i fase 1/2-studiet med fidanacogen elaparvovec, som modtog en dosis på 5e11 vg/kg. FIX-aktivitet blev bestemt ved hjælp af det centrale laboratorie Actin FSL-baserede et-trins koagulationsassay. Gennemsnitlige FIX-aktivitetsniveauer er forblevet i sværhedsgradsintervallet for mild hæmofili: 22.8 %, år 1 (n = 15); 25.4 %, år 2 (n = 14); 22.9 %, år 3 (n = 14); 24.9 %, år 4 (n = 9); og 19.8 %, år 5 (n = 7).

ABR over tid efter infusion af Fidanacogen Elaparvovec

ABR for 14 af de 15 fase 1/2 deltagere, som deltog i det langsigtede opfølgningsstudie. Kun 9 og 5 deltagere har nået henholdsvis 5 års og 6 års opfølgningstidspunkter. Siden prævektorinfusion har den gennemsnitlige ABR varieret fra 0.1-0.9 pr. år i løbet af opfølgningen, og ingen deltagere har genoptaget FIX-profylakse.