Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi
Højdepunkter fra det 63. ASH årsmøde

Opfølgning i mere end 5 år i en kohorte af patienter med hæmofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-associeret virus genterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, ph.d.4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, og Jeremy Rupon, MD9

1Børnehospitalet i Philadelphia, Philadelphia, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
3Celle- og molekylære terapier, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australien
4University of California Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine ved University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Hæmophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
7University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Storbritannien
11Pfizer Inc, New York, NY

Nøgledatapunkter

FIX-aktivitet over tid efter infusion af Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet (fra december 2020-skæringsdatoen) for de 15 deltagere i fase 1/2-studiet med fidanacogen elaparvovec, som modtog en dosis på 5e11 vg/kg. FIX-aktivitet blev bestemt ved hjælp af det centrale laboratorie Actin FSL-baserede et-trins koagulationsassay. Gennemsnitlige FIX-aktivitetsniveauer er forblevet i sværhedsgradsintervallet for mild hæmofili: 22.8 %, år 1 (n = 15); 25.4 %, år 2 (n = 14); 22.9 %, år 3 (n = 14); 24.9 %, år 4 (n = 9); og 19.8 %, år 5 (n = 7).

ABR over tid efter infusion af Fidanacogen Elaparvovec

ABR for 14 af de 15 fase 1/2 deltagere, som deltog i det langsigtede opfølgningsstudie. Kun 9 og 5 deltagere har nået henholdsvis 5 års og 6 års opfølgningstidspunkter. Siden prævektorinfusion har den gennemsnitlige ABR varieret fra 0.1-0.9 pr. år i løbet af opfølgningen, og ingen deltagere har genoptaget FIX-profylakse.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL