Virkningen af ​​allerede eksisterende immunitet på den ikke-kliniske farmakodynamik ved AAV5-baseret genterapi
ISTH annoncerer lanceringen af ​​et nyt globalt uddannelsesinitiativ inden for genterapi for hæmofili
Faktor IX Padua's hyperaktivitet (R338L) afhænger af faktor VIIIa-kofaktoraktivitet
Hvordan diskuteres genterapi mod hæmofili? Et patient- og lægeperspektiv