Hemophilia-forsøg i det tyvende århundrede: Definition af patientens vigtige resultater

Hemophilia-forsøg i det tyvende århundrede: Definition af patientens vigtige resultater

Forskning og praksis inden for trombose og hæmostase (Forår 2019) Vol. 379, nr. 20, s. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

De sidste fem årtier er blevet præget af markante fremskridt inden for hæmofiliepleje, der er udvidet til at omfatte ikke-erstatningsbehandlinger og den nærliggende tilgængelighed af genterapi. Disse fremskridt berettiger dog at tage et nyt kig på de mål, der er anvendt til at evaluere faktorerstatningsterapier i kliniske studier, nemlig faktoraktivitetsniveau og en årlig blødningshastighed. Disse slutpunkter bør ikke tages op til overvejelse ikke kun i sammenhæng med nye hæmofiliabehandlingsstrategier, men også med udgangspunkt i en nylig ny vægt på patientperspektiver relateret til overlevelse, funktionel status og livskvalitet. Valg og måling af patientvigtige resultater, som ofte rapporteres om patient, bliver et kritisk trin i den kliniske forsøgsproces. Forskningsmiljøet anerkender, at patienter ser problemer gennem en anden linse end klinikere, producenter og andre interessenter; det lægger værdi på deres indsigt i forskningsdesign såvel som deres faktiske deltagelse. Det, der betyder noget for patienterne, er resultater, der omfatter hele plejecyklussen: overlevelse, funktionel status og livskvalitet.

Weblink

 

Billede

Please enable the javascript to submit this form

Understøttet af uddannelsesbevillinger fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL