Hemophilia-forsøg i det tyvende århundrede: Definition af patientens vigtige resultater

Hemophilia-forsøg i det tyvende århundrede: Definition af patientens vigtige resultater

Forskning og praksis inden for trombose og hæmostase (Forår 2019) Vol. 379, nr. 20, s. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

De sidste fem årtier er blevet præget af markante fremskridt inden for hæmofiliepleje, der er udvidet til at omfatte ikke-erstatningsbehandlinger og den nærliggende tilgængelighed af genterapi. Disse fremskridt berettiger dog at tage et nyt kig på de mål, der er anvendt til at evaluere faktorerstatningsterapier i kliniske studier, nemlig faktoraktivitetsniveau og en årlig blødningshastighed. Disse slutpunkter bør ikke tages op til overvejelse ikke kun i sammenhæng med nye hæmofiliabehandlingsstrategier, men også med udgangspunkt i en nylig ny vægt på patientperspektiver relateret til overlevelse, funktionel status og livskvalitet. Valg og måling af patientvigtige resultater, som ofte rapporteres om patient, bliver et kritisk trin i den kliniske forsøgsproces. Forskningsmiljøet anerkender, at patienter ser problemer gennem en anden linse end klinikere, producenter og andre interessenter; det lægger værdi på deres indsigt i forskningsdesign såvel som deres faktiske deltagelse. Det, der betyder noget for patienterne, er resultater, der omfatter hele plejecyklussen: overlevelse, funktionel status og livskvalitet.

Weblink