Hvordan diskuteres genterapi mod hæmofili? Et patient- og lægeperspektiv

Hvordan diskuteres genterapi mod hæmofili? Et patient- og lægeperspektiv

Hæmofili (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Selvom genterapi kan revolutionere behandlingen af ​​mennesker med hæmofili, reducere deres blødningsrisiko, mens de reducerer eller ophæver behovet for exogen faktoradministration, siger forskere, at det er vigtigt for både læger og patienter at have kilder til klar og pålidelig information for at diskutere både risici og fordele ved behandling. Forskning, der involverede adeno-associeret viral (AAV) vektor-medieret genterapi, har vist forbedring i endogene faktorniveauer over vedvarende perioder, signifikant reduktion i årlige blødningshastigheder, lavere anvendelse af eksogen faktor og en positiv sikkerhedsprofil. Det er dog vigtigt for læger at understrege, at der er forskning i gang, og at der stadig findes bevishuller, såsom langsigtede sikkerhedsprofiler. Yderligere kunne nøglepatientgrupper - inklusive børn og unge, dem med lever- eller nyredysfunktion og dem med en tidligere historie med faktorinhibitorer eller allerede eksisterende neutraliserende AAV-antistoffer - udelukkes under kriterierne for berettigelse til genterapiforsøg.

Weblink