Seneste Nyheder

Genterapi SPK-8016 viser tidligt løfte om svær hæmofili A

 

BioMarin annoncerer positive fase 3-genterapi forsøgsresultater hos voksne med svær hæmofili A; Undersøgelsen opfyldte alle primære og sekundære effektivitetsendepunkter i et års datasæt

 

Roctavian, Hem A Genterapi, opretholder fald i blødningshastigheder, fase 3-datashow

 

Ikke-viral genterapi viser løfte om hæmofili A-dyremodeller