Steven W. Pipe, MD
Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Leveresikkerhedsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapiforsøg hos voksne med hæmofili B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW -rør6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Tyskland

2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, London, Storbritannien

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Holland

4uniQure Inc, Lexington, USA

5uniQure BV, Amsterdam, Holland

6University of Michigan, Ann Arbor, USA

Nøgledatapunkter

  • 69-årig, hvid ikke-spansk mand med moderat svær hæmofili B
  • 1980-diagnosticeret med HBV (+ve for anti-HB'er og anti-HBc og anti-HBe-antistoffer)
  • 1983-diagnosticeret med non-A/non-N hepatitis
  • 2003-Bekræftet positiv for HCV, når test tilgængelig
  • 2015-Evalueret til HCV-udryddelsesbehandling, genotype 1a, ingen signifikant fibrose (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Behandlet med paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir og ribavirin; opnå en vedvarende virologisk reaktion
  • Social historie kendt for tidligere rygning, alkoholforbrug på 0-2 enheder/uge
  • Familiehistorie kendt for kræft

Leverrelateret medicinsk historie for en patient med hæmofili B i HOPE-B-forsøget, der oplevede hepatocellulært karcinom, mens han deltog i undersøgelsen. Hans medicinske historie indeholder flere risikofaktorer for udviklingen af ​​HCC, herunder hepatitis B og C, høj alder og alkoholforbrug.

Resumé af HCC -molekylære analyser
Ved 1-år efter infusion afslørede ultralyd pr. Protokol en subkapsulær leverlæsion. Denne tabel opsummerer den efterfølgende analyse af molekylær integrationssted og hele genom -sekventering udført på resekteret tumorvæv, inklusive forventede fund, hvis HCC var afhængig af (kolonne 1) eller uafhængig af (kolonne 2) AAV -integration. De faktiske resultater af analyserne er vist i kolonne 3.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer