Danish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Højdepunkter fra ASGCT's 25. årsmøde
Levering af CRISPR/Cas9 mRNA LNP'er for at reparere en lille deletion i FVIII-gen i hæmofili A-mus
Præsenteret af: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunitet og immunterapier, Seattle Children's Seattle, Washington, USA
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Department of Pediatrics, University of Washington, Seattle, Washington
Nøgledatapunkter
- mRNA LNP'er er målrettet mod både hepatocytter og LSEC'er
- Cas9 og sgRNA LNP'er gør det muligt for NSG HemA-mus at genvinde endogen plasma FVIII-aktivitet
Forskellige formuleringer af luciferase-mRNA (Luc) indkapslet i MC3-baserede lipidnanopartikler (LNP'er) blev injiceret intravenøst i mus. Luciferaseekspression blev hovedsageligt påvist i leveren, med den stærkeste ekspression vist af LNP-formulering 5. Leverimmunfarvning viste, at Dil-mærket LNP med succes kan transficere både hepatocytter og endotelceller in vivo.
Indkapslet Cas9 mRNA og enkelt-guide RNA (sgRNA) LNP'er blev leveret til immundefekt hæmofili A (NSG HA) mus intravenøst. Stabil ekspression af endogen FVIII i op til 4 uger blev bekræftet ved aPTT-assay, og redigeret mutant FVIII blev verificeret af henholdsvis DNA-sekventering og online CRISPR-analyseværktøjer.
RETTET INDHOLD
