Lentiviral genterapi til leveren for hæmofili og videre
Højdepunkter fra ESGCT's 28. årlige kongres

Lentiviral genterapi til leveren for hæmofili og videre

Alessio Cantore, ph.d
San Raffaele Telethon Institut for Genterapi
University Vita-Salute San Raffaele
Milano, Italien

Nøgledatapunkter

Lentiviral vektor (LV) til levergenterapi

Konstruktionen af ​​de lentivirale vektorer designet til leverstyret genterapi og brugt til at pakke de humane FIX- eller FVIII-transgener, der blev infunderet i ikke-humane primater for at transducere hepatocytter med vektor-transgen-konstruktionen.

Normal til supranormal human koagulationsfaktoraktivitet i NHP

Ekspressionen af ​​hFIX og hFVIII i ikke-humane primater infunderet med den lentivirale vektor indeholdende det tilsvarende transgen. LV-FIX vektor-transgenet blev infunderet i doser på 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) og 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektor-transgenkonstruktionen blev infunderet i doser på 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) og 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL