En hæmofili En hundemodel blev brugt til at evaluere ændringer, der påvirker leveren og faktorer, der påvirker FVIII -ekspression efter AAV -genterapi. Fem hanhunde blev behandlet med en enkelt infusion af AAV5-HLP-cFVIII i doser på 6.8e13–2e14 vektorgenomer/kg. FVIII-ekspression blev set for de 2 hunde behandlet med kodonoptimerede konstruktioner (JA2013 og K2015), som blev opretholdt efter seks måneder (co-cFVIII-SQ = 6.8% og co-cFVIII-V3 = 4.3%) med normalisering af det hele blodkoagulationstid (WBCT).