Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen
Undersøgelse af tidlige resultater efter adeno-associeret viral genterapi i en hundehæmofili-model
P. Batty1, B. Yates2Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1
1Institut for Patologi og Molekylær Medicin, Queen's University, Kingston, Canada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, USA
3Kingston Health Sciences, Kingston, Canada
4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Canada
RETTET INDHOLD
Interaktive webinarer
Langsigtede resultater: Holdbarhed og sikkerhed
Præsenteret af professor Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hindringer og muligheder
Præsenteret af Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Patientstøtte, patientrådgivning og overvågning
Præsenteret af Lindsey A. George, MD ...
Genterapi til FVIII
Præsenteret af K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Opdatering om effektiviteten af kliniske forsøg
Præsenteret af Guy Young, MD ...
Adeno-associeret viral (AAV) vektorgenterapi: Anvendelse til hæmofili
Præsenteret af Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi til behandling af hæmofili: En introduktion til adeno-associeret viral vektorgenoverførsel
Præsenteret af Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi til behandling af hæmofili: Almindelige bekymringer ved genterapi
Præsenteret af Thierry VandenDriessche, ph.d.
Genterapi til behandling af hæmofili: Andre strategier og mål
Præsenteret af Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historie med hæmofili-behandling: Ikke-erstatningsterapi til genterapi
Præsenteret af Steven W. Pipe, MD ...
Lær genteknologi at kende: terminologi og koncepter
Præsenteret af David Lillicrap, MD ...
Podcasts