Indvirkning af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A på sundhedsrelateret livskvalitet
Højdepunkter fra den 15. årlige kongres for EAHAD

Indvirkning af Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A på sundhedsrelateret livskvalitet

B.O'Mahony1,2; J. Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irish Haemophilia Society;2Trinity College, Dublin, Irland;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Johannesburg, Sydafrika;4 Institut for Vaskulær Medicin og Hæmostase og Hæmofili Center, Universitetshospitalerne Leuven, Leuven, Belgien;5 Center for sjældne sygdomme og hæmofili, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, provinsen Kina;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Storbritannien;7 Hæmatologisk afdeling, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australien;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, USA;9 Hæmostase og tromboseenhed, Haemophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institute of Haematology, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australien;11 Pædiatrisk hæmatologisk onkologi, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, USA;12 Hæmatologisk afdeling, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australien;13 AP-HM, afdelingen for pædiatrisk hæmatologisk onkologi, børnehospitalet La Timone, Aix Marseille Universitet, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankrig;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanien;15 Department of Haematology, Southampton University Hospital, Southampton, Storbritannien;16 Institut for Medicin, Washington University i St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, USA;18 McMaster University, Hamilton, Canada;19 Comprehensive Care Haemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Tyskland;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Nøgledatapunkter

Haemo-QOL-A total- og domænescore

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 og dP < 0.001. Fed skrift angiver, at CFB havde en sonderende P-værdi < 0.05. Haemo-QOL-A, Hæmofili-specifikt livskvalitetsspørgeskema for voksne.

Resultater af Haemo-QOL-A-analysen for fase 3 GENEr8-1-studiet med valoctocogen roxaparvovec genterapi for hæmofili A. Domæne- og totalscore er vist for baseline, uge ​​26 og uge 52. Lyserød skygge indikerer en gennemsnitlig ændring fra baseline (CFB), som er ≥ den klinisk vigtige forskel (CID) for domænescore (6.0) og totalscore (5.5).

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL