Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili

Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili
Højdepunkter fra det 62. ASH årsmøde og udstilling

Opdateret opfølgning af Alta-undersøgelsen, en fase 1/2-undersøgelse af giroctocogen Fitelparvovec (SB-525) genterapi hos voksne med svær hæmofili A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, ph.d.7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, ph.d.9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, ph.d., MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 og Didier Rouy, MD, ph.d.11

1University of California, San Francisco, CA

2University of Washington, Seattle, WA

3University of Washington, Washington Center for blødningsforstyrrelser, Seattle, WA

4UAMS ved Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6University of Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7University of California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Nøgledatapunkter

STUDERE DESIGN

Fase 1/2-studiet for SB-525 var en dosisøgning, 4-dosis kohortdesign med 2 deltagere ved hver af de lavere doser og 5 deltagere ved den højeste dosis, 3 x 1013 vg / kg. Opfølgningstider varierer fra 1 til 3 år efter infusion undtagen 1 deltager i kohort 3 (1 x 1013 vg / kg), som for tidligt afbrød undersøgelsen (tabt af opfølgning).

ALT ELEVATION I COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

ALAT-forhøjelser var den mest almindelige bivirkning, der forekom hos 5 af de 11 deltagere og 4 af de 5 deltagere ved den højeste dosis i kohort 4. Disse 4 deltagere blev behandlet med steroider i varigheder fra 6 til 16 uger. En anden ALT-forhøjelse blev set hos 3 af disse 4 deltagere.

EFFEKTIVITET FOR KOHORT 4

FVIII-aktivitet under anvendelse af det kromogene assay for de 5 deltagere i kohort 4, den højeste dosiskohorte. Opfølgning efter infusion varierer fra 52 til 82 uger. I uge 9-52 var den gennemsnitlige FVIII-aktivitet 56.9%, og gennemsnittet var 70.4% (som bestemt for 4 ud af 5 kohorte 4 deltagere med vurdering efter 52 uger).

RETTET INDHOLD