World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry
Højdepunkter fra det 62. ASH årsmøde og udstilling

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, cand3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, ph.d.6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, ph.d.13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19og Glenn F. Pierce, MD, ph.d.20

1World Federation of Hemophilia, Montreal, QC, Canada

2University of Washington, Washington Center for blødningsforstyrrelser, Seattle, WA

3World Federation of Hemophilia, Montreal, QC, Canada

4International Society on Thrombosis and Hemostasis, Inc, Carrboro

5Børnehospitalet i Philadelphia, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Canada

7Hemophilia Center, Universitetshospital Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italien

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italien

11Pædiatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16American Thrombosis and Hemostasis Network, Decatur, GA

17National Hemophilia Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Det Sundhedsvidenskabelige Fakultet, University of the Witwatersrand og NHLS, Johannesburg North, Sydafrika

20World Federation of Hemophilia, La Jolla, CA

Nøgledatapunkter

FASE I / II STUDIEDESIGN

Efter vejledning fra Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) og US Food and Drug Administration (FDA) har WFH GTR SC udviklet dette kernesæt af data, der skal indsamles om alle patienter med hæmofili, der får genterapi. Der vil blive anmodet om indsamling af data hvert kvartal i løbet af det første år efter genterapi-infusion og årligt derefter over patientens levetid. Outreach til HTC begyndte i august 2020 med initieringsbesøg, der begyndte i oktober 2020. Registret vil blive taget i brug i januar 2021.

RETTET INDHOLD