AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år
Højdepunkter fra det 62. ASH årsmøde og udstilling

AMT-060 genterapi hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B Bekræft stabil FIX-ekspression og holdbar reduktion i blødning og faktor IX-forbrug i op til 5 år

Frank WG Leebeek, MD, ph.d.1, Karina Meijer, MD, ph.d.2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, ph.d.5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, ph.d.8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, ph.d.11og Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holland

2Afd. For hæmatologi, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, Holland

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Holland

4Rigshospitalet, København, Danmark

5Afdeling for intern medicin, vaskulær medicin og hæmostaseologi, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Tyskland

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Holland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italien

8Institut Frankfurt, Tyske Røde Kors Blodtjeneste Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

9Institut Frankfurt, Tyske Røde Kors Blodtjeneste Baden-Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

10University of Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Nøgledatapunkter

FASE I / II STUDIEDESIGN

Datapunkter

Denne figur opsummerer undersøgelsesdesignet til fase 1/2-undersøgelsen af ​​AMT-060. Undersøgelsen var åben med dosisøgning. Kohort 1 (n = 5) modtog en enkelt infusion i en dosis på 5x1012 gc / kg og kohort 2 (n = 5) modtog en enkelt infusion i en dosis på 2x1013 gc / kg. Opfølgningens varighed er 5 år for kohorte 1 og 4.5 år for kohorte 2.

Billede

I løbet af 5 år (kohorte 1) og 4.5 år (kohorte 2) opfølgning var den gennemsnitlige endogene FIX-aktivitet 5.2% (95% CI 2.0-8.4) i kohorte 1 og 7.4% (95% CI 4.2-10.6) i kohorte 2. FIX-aktivitet var dosisafhængig og stabil under opfølgningsperioden for begge kohorter. Værdier i parentes repræsenterer gennemsnitlig FIX-aktivitet over tid. Kun værdier mindst 10 dage efter sidste FIX-koncentratadministration er inkluderet.

RETTET INDHOLD