Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg
Højdepunkter fra det 62. ASH årsmøde og udstilling

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, ph.d.2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, ph.d.7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, ph.d.9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, ph.d.11og Steven W. Pipe, MD12

1Institut for Medicin, Afdeling for hæmatologi / onkologi, UC San Diego Health, San Diego, CA

2University of California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italien

4University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Afdeling for hæmatologi, University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holland

8Hemophilia Center, Universitetshospital Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Phoenix børnehospital, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12University of Michigan, Ann Arbor, MI

Nøgledatapunkter

Billede

Det kliniske fase 2B-forsøg med AMT-061 (etranacogen dezaparvovec) blev designet som et åbent studie med en arm. En enkelt dosis AAV5-Padua hFIX blev infunderet til 3 deltagere i en dosis på 2x1013 gc / kg. Det primære endepunkt var FIX-aktivitet efter 6 uger, og opfølgningens varighed var 5 år. Eksisterende neutraliserende antistoffer mod AAV5 var ikke et udelukkelseskriterium.

Billede

Det primære endepunkt for FIX-aktivitet ≥ 5% 6 uger efter infusion blev opnået hos alle 3 deltagere. Den gennemsnitlige FIX-aktivitet efter 2 år var 44.2%, og FIX-aktiviteten var stabil fra år 1 til år 2. Over 2 år havde 2 eller 3 deltagere ingen blødninger eller brug af FIX-koncentrat. Den tredje deltager havde 2 infusioner af FIX-erstatningsterapi til 1 mistænkt og 1 bekræftet blødning.

RETTET INDHOLD