Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII
Højdepunkter fra det 62. ASH årsmøde og udstilling

Første-i-menneskelig genterapistudie af AAVhu37 kapsidvektorteknologi i svær hæmofili A - BAY 2599023 har bred patientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsekspression af FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5og Lisa A. Michaels6

1Afdelinger for pædiatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Schweiz

3Bayer, Sao Paulo, Brasilien

4Bayer, Wuppertal, Tyskland

5Bayer, Berlin, Tyskland

6Bayer, Whippany, NJ

Nøgledatapunkter

Billede

I en igangværende fase 1/2, åben etiket, dosisfindende undersøgelse, er kvalificerede patienter sekventielt blevet indskrevet i tre dosiskohorter (0.5, 1 og 2 x 1013 gc / kg) for at modtage en enkelt intravenøs infusion af BAY 2599023, med mindst to patienter pr. dosis. Patienter vil blive fulgt i i alt 5 år for at evaluere sikkerhed og effekt.

Billede

Denne figur opsummerer FVIII-responset (ved hjælp af det kromogene assay) for patienter, der modtager en enkelt infusion af BAY 2599023 op til dataforskæringen den 26. oktober 2020. De 6 patienter doseret i de 3 kohorter har vist dosisafhængig, vedvarende FVIII-ekspression over 40 –80 ugers opfølgning.

RETTET INDHOLD