Forbedringer i sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B efter modtagelse af Etranacogene Dezaparvovec genterapi
Højdepunkter fra ISTH's 30. kongres

Forbedringer i sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B efter modtagelse af Etranacogene Dezaparvovec genterapi

Præsenteret af: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, USA
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, USA
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, USA
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

 

 

Nøgledatapunkter

HOPE-B Patient Reported Outcome (PRO) Endpoints

De patientrapporterede udfalds-endepunkter, både sekundære og eksplorative, vurderet som en del af det kliniske HOPE-B-studie. To instrumenter var forudspecificeret som sekundære endepunkter for forsøget, som begge er generiske spørgeskemaer, der ikke er specifikke for sygdommen hæmofili: International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) og EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Derudover omfattede forsøget adskillige PRO-instrumenter, der var forudspecificeret som Exploratory endpoints.

Hem-A-QoL: Forbedringer vedligeholdt på 2

Forbedringer i Hem-A-QoL totalscore set efter år 1 blev opretholdt efter 2 års opfølgning. Den gennemsnitlige samlede score blev forbedret med 6.2 point sammenlignet med lead-in, hvilket repræsenterer en forbedring på 23.7%. De specifikke hæmofili-relaterede domænescores, der var signifikante ved 1 års observation, blev konsekvent forbedret 2 år efter genterapi.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL