Forholdet mellem endogen, transgen FVIII-ekspression og blødningshændelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: En post-hoc-analyse af GENEr8-1 fase 3-forsøget
Højdepunkter fra det 63. ASH årsmøde

Forholdet mellem endogen, transgen FVIII-ekspression og blødningshændelser efter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverførsel for svær hæmofili A: En post-hoc-analyse af GENEr8-1 fase 3-forsøget

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *og Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Institut for pædiatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Institut for Intern Medicin, Institut for Medicinsk Videnskab, University of Campinas, Campinas, Brasilien
3National Hemophilia Center og Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Hæmostasis, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Israel
4Center for blødnings- og koagulationsforstyrrelser, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, MN
5University of Queensland, Brisbane, QLD, Australien
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australien
7University of California San Fransico, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Storbritannien
9Center for Hæmatologi, Institut for Medicin, Imperial College London, London, Storbritannien
10Ortopædisk hæmofilibehandlingscenter, Los Angeles, CA
11Institut for Molekylær Medicin, Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Afdeling for hæmatologi, Institut for Intern Medicin, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Storbritannien
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Storbritannien
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Storbritannien
16Hemophilia Treatment Center, Nationwide Children's Hospital og Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Hæmofili og trombosecenter, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratorium for glykobiologi, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Polen
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Storbritannien
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Nøgledatapunkter

Fase 3 GENEr8-1 studiedesign

Resultater fra fase 3 GENEr8-1-studiet blev analyseret for sammenhængen mellem transgen-afledt FVIII-aktivitet og blødninger. Af det samlede antal deltagere i undersøgelsen (N = 134) inkluderede denne analyse en undergruppe af patienter, der oplevede ≥ 1 behandlet blødning i post-overgangsperioden, som startede 1 måned efter afslutningen af ​​den postprofylakse periode, der fulgte infusion af transgen.

ABR hos deltagere med behandlede blødninger efter overgang (n = 22)

Ud af i alt 134 deltagere i GENEr8-1-studiet oplevede 22 (16%) mindst 1 behandlet blødning i post-overgangsperioden. ABR er vist for disse deltagere for præ-infusions-baseline og post-infusion, post-profylakse undersøgelsesperioden. I forhold til baseline havde 15 deltagere et fald i ABR, 2 havde en stigning i ABR < 1 (sorte pile) og 5 havde en stigning i ABR > 1 (orange pile).

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL