Danish
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Højdepunkter fra ISTH's 30. kongres
Forbedringer i sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne med svær eller moderat svær hæmofili B efter modtagelse af Etranacogene Dezaparvovec genterapi
Præsenteret af: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA
R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4
1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, USA
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, USA
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, USA
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA
Nøgledatapunkter
De patientrapporterede udfalds-endepunkter, både sekundære og eksplorative, vurderet som en del af det kliniske HOPE-B-studie. To instrumenter var forudspecificeret som sekundære endepunkter for forsøget, som begge er generiske spørgeskemaer, der ikke er specifikke for sygdommen hæmofili: International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) og EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Derudover omfattede forsøget adskillige PRO-instrumenter, der var forudspecificeret som Exploratory endpoints.
Forbedringer i Hem-A-QoL totalscore set efter år 1 blev opretholdt efter 2 års opfølgning. Den gennemsnitlige samlede score blev forbedret med 6.2 point sammenlignet med lead-in, hvilket repræsenterer en forbedring på 23.7%. De specifikke hæmofili-relaterede domænescores, der var signifikante ved 1 års observation, blev konsekvent forbedret 2 år efter genterapi.
RETTET INDHOLD
