Højdepunkter fra den 14. årlige kongres for EAHAD
Opfølgning på en ny adeno-associeret virus (AAV) genterapi (FLT180a) Opnåelse af normale FIX-aktivitetsniveauer hos patienter med svær hæmofili B (HB)
(B-AMAZE-undersøgelse)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate taler,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy hæmofili og trombosecenter, Royal Free Hospital, London, UK
2University College London, London, Storbritannien
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Storbritannien
4University of Sheffield, Sheffield, Storbritannien
5Kent og Canterbury Hospital, Canterbury, Storbritannien
6Universitetshospital Southampton, Southampton, Storbritannien
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Storbritannien
8St Thomas 'og Guy's Hospital, London, Storbritannien
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Storbritannien
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate taler,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy hæmofili og trombosecenter, Royal Free Hospital, London, UK
2University College London, London, Storbritannien
3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, Storbritannien
4University of Sheffield, Sheffield, Storbritannien
5Kent og Canterbury Hospital, Canterbury, Storbritannien
6Universitetshospital Southampton, Southampton, Storbritannien
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, Storbritannien
8St Thomas 'og Guy's Hospital, London, Storbritannien
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA
10Freeline, Stevenage, Storbritannien