Danish Danish
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater
Højdepunkter fra ASGCT 23. årsmøde

Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1University of Michigan, Ann Arbor, MI

2University Dept of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Storbritannien

3Institut for Medicin, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Nationalt specialiseret hospital til aktiv behandling af hæmatologiske sygdomme, Sofia, Bulgarien

5Bayer, Basel, Schweiz

Nøgledatapunkter

Inkluderingskriterier og eskalerende doseringsregime til fase 1/2 open-label-sikkerheds- og doseringsfundingsundersøgelse for AAVhu37-kapsidvektor i svær hæmofila A. To patienter er indskrevet i kohorter 1, 2 og 3. Resultater for de første 2 kohorter var tilgængelige til denne præsentation. (PTP, tidligere behandlede patienter; ED, eksponeringsdage; GC, genkopier)

FVIII-aktivitetsresultater for de 2 patienter i kohort 1 viste vedvarende ekspression af FVIII hos begge patienter i> 12 måneder. Ved denne laveste dosis opnåede 1 patient (højre panel) klinisk betydningsfulde FVIII-niveauer, hvilket resulterede i en reduktion i antallet af blødninger over 12 måneder fra 99 til 4.

FVIII-aktivitetsresultater for de 2 patienter i kohort 2 har vist vedvarende ekspression af FVIII i> 6 måneder. Ved denne næste højere dosis opnåede begge patienter klinisk meningsfulde FVIII niveauer; 1 patient (højre panel) har været blødnings- og behandlingsfri i 7 måneder.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Super Bruger
Super Bruger
Tilbage til toppen
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Om

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL