Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater
Højdepunkter fra ASGCT 23. årsmøde

Før-i-menneske genterapiundersøgelse af AAVhu37 Capsid-vektorteknologi i svær hæmofili A: Sikkerhed og FVIII-aktivitetsresultater

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1University of Michigan, Ann Arbor, MI

2University Dept of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Storbritannien

3Institut for Medicin, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Nationalt specialiseret hospital til aktiv behandling af hæmatologiske sygdomme, Sofia, Bulgarien

5Bayer, Basel, Schweiz

Nøgledatapunkter

Inkluderingskriterier og eskalerende doseringsregime til fase 1/2 open-label-sikkerheds- og doseringsfundingsundersøgelse for AAVhu37-kapsidvektor i svær hæmofila A. To patienter er indskrevet i kohorter 1, 2 og 3. Resultater for de første 2 kohorter var tilgængelige til denne præsentation. (PTP, tidligere behandlede patienter; ED, eksponeringsdage; GC, genkopier)

FVIII-aktivitetsresultater for de 2 patienter i kohort 1 viste vedvarende ekspression af FVIII hos begge patienter i> 12 måneder. Ved denne laveste dosis opnåede 1 patient (højre panel) klinisk meningsfulde FVIII-niveauer, hvilket resulterede i en reduktion i antallet af blødninger over 12 måneder fra 99 til 4.

FVIII-aktivitetsresultater for de 2 patienter i kohort 2 har vist vedvarende ekspression af FVIII i i> 6 måneder. Ved denne næste højere dosis opnåede begge patienter klinisk betydningsfulde FVIII-niveauer; 1 patient (højre panel) er blødnings- og behandlingsfri i 7 måneder.

RETTET INDHOLD