Steven W. Pipe, MD
Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Udviklingen af ​​AAV Vector Genterapi er i gang med hæmofili. Vil de unikke funktioner i BAY 2599023 imødekomme de fremragende behov?

SW rør1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Manchester University Department of Hematology, Manchester, Storbritannien

3University of Wisconsin – Madison, Madison, USA

4Nationalt specialiseret hospital til aktiv behandling af hæmatologiske sygdomme, Sofia, Bulgarien

5Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Holland

6Institute of Clinical Hemostaseology and Transfusion Medicine, Saarland University, Homburg, Tyskland

7Bayer, Wuppertal, Tyskland

8Bayer, Basel, Schweiz

Nøgledatapunkter

Fase 1/2 Studiedesign

Inklusionskriterier, kohortdosering og undersøgelses endepunkter for den igangværende fase 1/2 BAY2599023 dosis-undersøgelse. Hanner med svær hæmofili A, ingen kendt FVIII -hæmmerhistorie, en AAVhu37 neutraliserende antistoftiter ≤ 5 og> 150 eksponeringsdage for FVIII -produkter blev efterfølgende indskrevet i tre dosiskohorter for at modtage en enkelt intravenøs infusion af BAY2599023, med mindst to patienter pr. dosisniveau (patienter, der skal tilmeldes kohorte 4, modtager 4 × 1013 genkopier/kg).

Faktor FVIII -udtryk efter infusion af BAY2599023

FVIII -ekspressionsniveauer efter transgeninfusion med de første 3 doser i i alt 8 patienter. Ved afbrydelsen af ​​data, 21. maj 2021, var kromogene B-domæne-slettede FVIII-niveauer tilgængelige i en periode fra 12 uger for patient 8 til 100 uger for patient 2. Der blev observeret en dosisrespons fra kohorte 1 til kohorte 3, med vedvarende FVIII -niveauer opnået over en tid på op til> 23 måneder. Ingen af ​​patienterne rapporterede om spontane blødninger eller andre blødninger, der krævede behandling, når beskyttende FVIII -niveauer på> 11 IE/dL var opnået.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Understøttet af uddannelsesbevillinger fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL