Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B
Højdepunkter fra den 14. årlige kongres for EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor til genoverførsel hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: To års data fra et fase 2b forsøg

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, ph.d.2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, ph.d.7, Michael Recht, MD, ph.d.5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, ph.d.9og Steven W. Pipe, MD10

1University of California San Diego, La Jolla, CA, USA

2University of California Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italien

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Oregon Health and Science University, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holland

7Universitetshospital Frankfurt, Tyskland

8Phoenix børnehospital, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Nøgledatapunkter

FIX-aktivitet efter AAV5-Padua hFIX-vektorinfusion

Efter infusion af 2x1013 gc / kg, det primære endepunkt for FIX-aktivitet ≥ 5% 6 uger efter infusion blev opnået hos alle 3 deltagere. Den gennemsnitlige FIX-aktivitet efter 2 år var 44.2%, og FIX-aktiviteten var stabil fra år 1 til år 2.

Blødninger efter AAV5-Padua hFIX vektorinfusion

Over 2 år havde 2 ud af 3 deltagere ingen blødninger eller brug af FIX-koncentrat. Den tredje deltager brugte i alt 2 infusioner af FIX-erstatningsterapi (1 mistænkt og 1 bekræftet blødning) ved separate lejligheder (undtagen operation). Alle deltagere forbliver profylakse-fri 2 år efter infusion.

RETTET INDHOLD