Belysning af mekanismen bag den AAV-afledte faktor VIII-analyseforskel
Højdepunkter fra ISTH's 30. kongres

Belysning af mekanismen bag den AAV-afledte faktor VIII-analyseforskel

Præsenteret af: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, USA

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Børnehospitalet i Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, USA

Nøgledatapunkter

2-trins koagulationsanalyse

To eksperimenter, der tyder på, at FVIII-analyseforskellen er uafhængig af vWF. 2-trins koagulationsanalyseresultaterne til venstre viser den øgede aktivitet af transgen-afledt FVIII (AAV-FVIII) sammenlignet med vildtype rekombinant FVIII (rFVIII-WT) samt en rekombinant FVIII med nedsat affinitet for vWF (rFVIII-E1682K) ). Grafen til højre viser ligheden i forholdet mellem 1-trins assay (OSA)/kromogent assay (CSA) efter infusion af AAV8-hFVIII i mus, der mangler både FVIII og vWF, når OSA udføres i nærvær eller fravær af vWF .

Sammenligning af AAV-FVIIIa-aktivitet

Sammenligning af AAV-FVIIIa-aktivitet med rekombinante WT-FVIIIa- og rekombinante FVIII-varianter med øget A2-stabilitet (rFVIIIa-E1984V og rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa og rFVIIIa-WT har lignende aktivitet sammenlignet med den øgede aktivitet i de rekombinante varianter med øget A2-affinitet. Disse resultater tyder på, at forskelle i dissociation af FVIII A2-underenheden er usandsynligt at tage højde for OSA/CSA faktor assay uoverensstemmelser.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Støttet af uddannelsesstipendier fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL