Margareth C. Ozelo, læge, ph.d.
Højdepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Effekt og sikkerhed af Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-associeret virusgenoverførsel til alvorlig hæmofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-forsøget

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS -nøgle13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Trial Group

1Hemocentro UNICAMP, Institut for Intern Medicin, Institut for Medicinsk Videnskab, University of Campinas, Campinas, Brasilien

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Johannesburg, Sydafrika

3Barts og London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannien

4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, USA

5University of California, San Francisco, USA

6Center for Hematology, Imperial College London, London, Storbritannien

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Storbritannien

8Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, USA

9Center for sjælden sygdom og hæmofili, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kina

10Institut for Vaskulær Medicin og Hæmostase og Hæmofili Center, Universitetshospitaler Leuven, Leuven, Belgien

11Department of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, USA

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Storbritannien

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, USA

14Uafhængig konsulent, La Jolla, USA

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

16Trinity College, Dublin, Irland

17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, USA

18Laboratorium for glykobiologi, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Polen

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Nøgledatapunkter

FVIII -aktivitet Over 52 uger i mITT -befolkning

FVIII-aktivitet ved hjælp af det kromogene assay for patienter (N = 132) i fase 3 GENEr8-1-forsøget behandlet med en enkelt infusion af valoctocogen roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). I uge 49–52 var gennemsnitsændringen (95% CI) fra baseline i FVIII -aktivitet 41.9 (34.1–49.7) IE/dL (P <0.001), og median (Q1, Q3) ændring fra baseline var 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

ABR og FVIII infusioner/år
Årlig blødningshastighed (ABR, venstre panel) og antal FVIII-infusioner/år (højre panel) for overflytningspopulationen (n = 112) i GENEr8-1-forsøget. For ABR var den gennemsnitlige (95% CI) ændring et fald på 4.1 (-5.3 til -2.8) behandlede blødningshændelser/år, en reduktion på 83.8% fra baseline. Den gennemsnitlige ændring i infusioner/år var 134 (-144 til -124), et fald på 98.6% fra baseline. Post-infusion blev defineret som start efter uge 4.
SIKKERHED
Årlig blødningshastighed (ABR, venstre panel) og antal FVIII-infusioner/år (højre panel) for overflytningspopulationen (n = 112) i GENEr8-1-forsøget. For ABR var den gennemsnitlige (95% CI) ændring et fald på 4.1 (-5.3 til -2.8) behandlede blødningshændelser/år, en reduktion på 83.8% fra baseline. Den gennemsnitlige ændring i infusioner/år var 134 (-144 til -124), et fald på 98.6% fra baseline. Post-infusion blev defineret som start efter uge 4.

RETTET INDHOLD

Interaktive webinarer