Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg
Højdepunkter fra den 14. årlige kongres for EAHAD

Effektivitet og sikkerhed af Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med svær eller moderat-svær hæmofili B: Første data fra fase 3-håb-B-genterapi-forsøg

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, ph.d.2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, ph.d.7, Michiel Coppens, MD, ph.d.8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, ph.d.10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, ph.d.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, ph.d.16, Robert Klamroth, MD, ph.d.17, Richard S Lemons, MD, ph.d.18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, ph.d.27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, ph.d.30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, ph.d.31

1University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA

3University of North Carolina, Chapel Hill, NC, USA

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Holland

5Center for blødningsforstyrrelser og koagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italien

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Holland

7Institut for Vaskulær Medicin og Hæmostase og Hæmofili Center, Universitetshospitaler Leuven, Leuven, Belgien

8Institut for vaskulær medicin, Amsterdam Cardiovascular Sciences, Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Holland

9Det nationale koagulationscenter, St James's Hospital, Dublin, Irland

10Royal London Haemophilia Centre, Barts og London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannien

11Rigshospitalet, København, Danmark

12University Medical Center Groningen, Groningen, Holland

13University of California San Diego, La Jolla, CA, USA

14Børnehospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA

15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgien

16Skåne Universitetshospital, Malmø

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Tyskland

18University of Utah, Salt Lake City, UT, USA

19University of South Florida, Tampa, FL, USA

20University of Arkansas for Medical Sciences, AR, USA

21University Hospital Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Storbritannien

22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Storbritannien

23University of Texas Health Science Center i Houston, Houston, TX, USA

24Phoenix børnehospital, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, USA

27Los Angeles Orthopedic Hospital, Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, CA, USA

28University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, USA

30uniQure BV, Amsterdam, Holland / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31Universitetshospital Frankfurt, Frankfurt am Main, Tyskland

Nøgledatapunkter

FIX-udtryk

Denne figur viser 1 af de 3 co-primære endepunkter i undersøgelsen, gennemsnitlig og median FIX-aktivitet for alle deltagere 26 uger efter dosering med 2 × 1013 gc / kg (N = 54). FIX-ekspression var robust 3 uger efter dosering og stabil i uge 26 med et gennemsnit på 37.2%.

Billede

Da denne undersøgelse ikke ekskluderede deltagere med neutraliserende antistoffer (NAbs) til AAV, var det muligt at evaluere resultater for sammenhæng mellem NAbs og FIX-aktivitet. Den lodrette akse er den observerede FIX-aktivitet i uge 26 for dem, der fik en fuld dosis vektor. Patienter med ikke-detekterbare NAbs blev afbildet ved 7 på den vandrette akse (som var tærsklen for analysen). Den vandrette akse viser titrene på de andre deltagere over et interval op til 678. Der var en ikke-svarende deltager, der havde en titer> 3200, hvilket ikke er vist på denne grafiske skala. Der var ingen observeret korrelation af eksisterende NAbs med FIX-aktivitet op til en titre på 678.

RETTET INDHOLD