Genterapi Vejkort

Genterapi for hæmofili involverer brug af en modificeret virus til at levere en arbejdskopi af et dysfunktionelt gen. Lider af hæmofili mangler faktorer, der muliggør normal koagulation. Den kopi, de modtager fra genterapi, koder for disse essentielle koagulationsfaktorer, så koagulation kan fortsætte normalt.

Hvordan genterapi kan hjælpe hæmofili

Genterapiforskning giver håb om en engangs kur for dem med hæmofili. Kliniske forsøg giver lovende resultater, da mange deltagere har været i stand til at opretholde høje niveauer af kritiske koagulationsfaktorer.

Køreplanen for genterapi

Patienter bekymrer sig ofte om behandlingens sikkerhed og effekt (effektivitet). Undersøgelser viser imidlertid, at næsten 90 procent af forsøgsdeltagerne ser normale eller næsten normale niveauer af antikoagulerende faktoraktivitet.

Genoverførsel sker ved hjælp af en ikke-patogen og replikations-mangelfuld virus, så sikkerhedsproblemerne er minimale. Der er dog altid en risiko for infusionsreaktioner fra den eksperimentelle genterapi samt bivirkninger ved immunsuppressionsterapi, hvis det er nødvendigt for at reducere stigninger i leverenzymer.

Det er også vigtigt at vide, at genterapi kun er effektiv til behandling af patienten. Det korrigerer ikke det muterede gen, der forårsager hæmofili eller forhindrer en forælder i at sende det gen til deres barn.

Internationalt samfund om trombose og hæmostase (ISTH) består af verdenskendte eksperter i det globale hæmofili-samfund. Derudover udvikler ISTHs uddannelsesressourcer der giver patienter og familier et forreste sæde i udviklingen af ​​denne fantastiske nye behandlingsprotokol.

ISTH hjælper patienter forstå genterapi og hvordan det en dag kan være en kur mod en tilstand, der i øjeblikket kræver en levetid på behandlingen.

Billede
Billede

Please enable the javascript to submit this form

Understøttet af uddannelsesbevillinger fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Væsentlig SSL