Del 1: Eksisterende immunitet mod AAV-serotyper og hvad det betyder for hæmofili-genterapi-kliniske forsøg

Del 1: Eksisterende immunitet mod AAV-serotyper og hvad det betyder for hæmofili-genterapi-kliniske forsøg

Lyt som Dr. Steven Pipe og Nigel Key diskuterer den videnskabelige udvikling og de seneste kliniske fremskridt inden for genterapi ved hæmofili.

Klik for kredit!

CME-information


Aktivitetstitel

Forud eksisterende immunitet mod AAV-serotyper og hvad det betyder for hæmofili-genterapi-kliniske forsøg: Del 1

Emne

Genterapi ved hæmofili

Akkrediteringstype

AMA PRA kategori 1 kredit (er) ™

Slip Dato

December 6, 2019

Udløbsdato

December 5, 2020

Anslået tid til fuldført aktivitet

15 minutter

LÆREMÅL
Efter afslutningen af ​​aktiviteten skal deltagerne være i stand til:

  • Diskuter passende fordele og ulemper ved genterapi

FAKULTET
Nigel Key, MB, ChB, FRCP
University of North Carolina School of Medicine
Chapel Hill, North Carolina, USA

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan, USA

METODE TIL DELTAGELSE / SÅDAN HENTES KREDIT

  1. Der er ingen gebyrer for at deltage i og modtage kredit for denne aktivitet.
  2. Gennemgå aktivitetsmålene og CME / CE-oplysninger.
  3. Udfør CME / CE-aktiviteten
  4. Udfyld CME / CE evaluerings- / attestationsformularen, som giver hver deltager mulighed for at kommentere, hvordan deltagelse i aktiviteten vil påvirke deres professionelle praksis; kvaliteten af ​​instruktionsprocessen; opfattelsen af ​​forbedret faglig effektivitet; opfattelsen af ​​kommerciel bias; og hans / hendes synspunkter på fremtidige uddannelsesbehov.
  5. Kreditdokumentation / rapportering:
    • Hvis du anmoder om det AMA PRA kategori 1 kreditter ™ eller et deltagelsescertifikat - dit CME / CE-certifikat vil være tilgængeligt til download.

KLIK HER FOR AT SE TEKNISKE KRAV


AKKREDITERET LEVERANDØR

Denne aktivitet leveres af The France Foundation.

MÅLGRUPPE
Denne aktivitet er beregnet til læger (hæmatologer), sygeplejersker, lægeassistenter, sygeplejersker, der håndterer patienter med hæmofili og forskere med interesse i grundlæggende, translationel og klinisk forskning i hæmofili overalt i verden.

ERKLÆRING OM BEHOV
Idet udvikling af genterapi for hæmofili fortsætter i kliniske fase 3-forsøg, og godkendelse af denne terapeutiske tilgang forventes, er det vigtigt, at alle medlemmer af hæmofili-plejeteamet er vidende og klar til integrationen af ​​denne nye terapeutiske tilgang i klinisk praksis .

AKKREDITATIONSOPLYSNING
Denne aktivitet er planlagt og implementeret i overensstemmelse med akkrediteringskravene og -politikkerne fra Akkrediteringsrådet for fortsat medicinsk uddannelse (ACCME) gennem det fælles udbyder af The France Foundation og International Society of Thrombosis and Haemostasis. France Foundation er akkrediteret af ACCME til at give videreuddannelse til læger.

KREDITBESKRIVELSE
Læger:
France Foundation udpeger denne vedvarende aktivitet til højst 0.25 AMA PRA kategori 1 kredit (er) ™. Læger bør kun kræve kredit, der står i forhold til omfanget af deres deltagelse i aktiviteten.

Sygeplejersker: Sygeplejersker, der er certificeret af American Nurses Credentialing Center (ANCC), kan bruge aktiviteter, der er certificeret af ACCME-akkrediterede udbydere i retning af deres krav om fornyelse af certificering af ANCC. Et fremmøde certifikat vil blive leveret af The France Foundation, en ACCME-akkrediteret udbyder.

OPLYSNINGSPOLITIK
I overensstemmelse med ACCME-standarderne for kommerciel støtte kræver France Foundation (TFF) og International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH), at enkeltpersoner, der er i stand til at kontrollere indholdet af en uddannelsesaktivitet, afslører alle relevante økonomiske forhold med enhver kommerciel interesse . TFF og ISTH løser alle interessekonflikter for at sikre uafhængighed, objektivitet, balance og videnskabelig strenghed i alle deres uddannelsesprogrammer. Derudover forsøger TFF og ISTH at verificere, at al videnskabelig forskning, der er henvist til, rapporteret eller brugt i en CME / CE-aktivitet, er i overensstemmelse med de generelt accepterede standarder for eksperimentel design, dataindsamling og analyse. TFF og ISTH er forpligtet til at give eleverne CME / CE-aktiviteter af høj kvalitet, der fremmer forbedringer i sundhedsområdet og ikke dem, der er af kommerciel interesse.

Videregivelse af aktivitetspersonale
De korrekturlæsere, redaktører, personale, CME-udvalget eller andre medlemmer af The France Foundation, der kontrollerer indholdet, har ingen relevante økonomiske forhold til at afsløre.

De korrekturlæsere, redaktører, personale eller andre medlemmer af International Society of Thrombosis and Haemostasis, der kontrollerer indholdet, har ingen relevante økonomiske forhold til at afsløre.

Fakultetsoplysninger - planlæggere

Nedenstående fakultet rapporterer, at de ikke har nogen relevante økonomiske forhold til at afsløre:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA.

Nedenstående fakultet rapporterer, at de har relevante økonomiske forhold til at afsløre:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, har modtaget honoraria for akademisk rådgivning fra Bioverativ, CSL Behring og Octapharma Plasma. Han har modtaget forskningsstøtte fra Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring og Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath har haft lederpositioner med ISTH og WFH. Han har fungeret i højttalerkontoret for Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche og WFH. Dr. Mahlangu har modtaget forskningsmidler fra Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche og WFH. Han har modtaget honoraria fra Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche og Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, har modtaget forskningsmidler fra BioMarin GeneR8-programmet, uniQure HOPE-B-program, Sanofi - ATLAS fitusiran-program. Han har modtaget honoraria fra Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire og Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD har haft lederstillinger hos EHC, EMA og EAHAD. Hun har fungeret på højttalerkontoret for Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex og Takeda. Dr. Peyvandi er et rådgivende bestyrelsesmedlem for Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, har modtaget honoraria for akademisk rådgivning fra BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude og VarmX. Han har haft lederstillinger hos Global Blood Therapeutics, NHF MASAC og World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, har modtaget honoraria for akademisk rådgivning fra CSL-Behring, Novo Nordisk og Pfizer. Han har haft lederstillinger med MASAC-National Hemophilia Foundation. Dr. Pipe har modtaget forskningsmidler fra Siemens og Shire. Han har modtaget honoraria fra ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark og uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, har modtaget honoraria for akademisk rådgivning fra Bayer, Novo Nordisk, Roche og Shire / Takeda. Han har haft lederpositioner som formand for Gene Therapy Task Force for SSC for ISTH og formand for styringskomitéen for arbejdsgruppen Asia Pacific Hemophilia. Dr. Srivastava har modtaget forskningsmidler fra Alnylam, Bayer og Shire.
  • Thierry VandenDriessche, ph.d., har haft lederpositioner med NHF og ISTH. Han har modtaget forskningsmidler fra Pfizer og Takeda. Dr. VandenDriessche har modtaget honoraria fra Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest og Pfizer.

Fakultetsoplysninger - Aktivitetsfakultet
Følgende fakultet rapporterer, at de har relevante økonomiske forhold til at afsløre:

  • Nigel Key, MB, ChB, FRCP, har modtaget honoraria for akademisk rådgivning fra uniQure. Han har modtaget forskningsfinansiering fra Grifols, Pfizer og Takeda. Dr. Key har modtaget honoraria fra Novo Nordisk.
  • Steven W. Pipe, MD, har modtaget honoraria for akademisk rådgivning fra CSL-Behring, Novo Nordisk og Pfizer. Han har haft lederstillinger med MASAC-National Hemophilia Foundation. Dr. Pipe har modtaget forskningsmidler fra Siemens og Shire. Han har modtaget honoraria fra ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark og uniQure.

AFGIVELSE AF UETBUDET BRUG
TFF og ISTH kræver, at CME-fakultetet (højttalere) skal videregive, når produkter eller procedurer, der diskuteres, ikke er mærket, umærket, eksperimentelt og / eller undersøgelsesmæssigt og eventuelle begrænsninger på de informationer, der præsenteres, såsom data, der er foreløbige, eller som repræsenterer løbende forskning, midtvejsanalyser og / eller ikke-understøttet udtalelse. Fakultet i denne aktivitet kan diskutere oplysninger om farmaceutiske agenser, der er uden for den amerikanske fødevare- og lægemiddeladministrations godkendte mærkning. Denne information er udelukkende beregnet til videreuddannelse og er ikke beregnet til at fremme off-label brug af disse medicin. TFF og ISTH anbefaler ikke brug af et middel uden for de mærkede indikationer. Hvis du har spørgsmål, skal du kontakte producenten for medicinske anliggender for at få de nyeste receptpligtige oplysninger.

ERKENDELSE AF KOMMERSIELL STØTTE
Denne aktivitet understøttes af et uddannelsesstipend fra BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

DISCLAIMER
France Foundation og International Society of Thrombosis and Haemostasis præsenterer kun denne information til uddannelsesmæssigt formål. Indholdet leveres udelukkende af fakulteter, der er blevet valgt på grund af anerkendt ekspertise inden for deres felt. Deltagerne har det faglige ansvar for at sikre, at produkter ordineres og bruges korrekt på grundlag af deres egen kliniske vurdering og accepterede plejestandarder. France Foundation, International Society of Thrombosis and Haemostasis, og den kommercielle supporter (e) påtager sig intet ansvar for informationen heri.

Ophavsretlige oplysninger
Copyright © 2019 France Foundation. Enhver uautoriseret brug af materiale på webstedet kan krænke ophavsret, varemærke og andre love. Du kan se, kopiere og downloade information eller software ("Materialer") fundet på webstedet underlagt følgende vilkår, betingelser og undtagelser:

  • Materialerne skal udelukkende bruges til personlige, ikke-kommercielle, informationsmæssige og uddannelsesmæssige formål. Materialerne må ikke ændres. De skal distribueres i det format, der følger med kilden, der er klart identificeret. Ophavsoplysninger eller andre ejendomsmeddelelser må ikke fjernes, ændres eller ændres.
  • Materialer må ikke offentliggøres, uploades, udsendes, transmitteres (undtagen som angivet heri) uden The France Foundations forudgående skriftlige tilladelse.


FORTROLIGHEDSPOLITIK

France Foundation beskytter privatlivets fred for personlige og andre oplysninger om deltagere og uddannelsessamarbejdere. France Foundation frigiver ikke personligt identificerbare oplysninger til en tredjepart uden den enkeltes samtykke, bortset fra de oplysninger, der er krævet til rapporteringsformål til ACCME.

France Foundation opretholder fysiske, elektroniske og proceduremæssige sikkerhedsforanstaltninger, der overholder føderale regler for at beskytte mod tab, misbrug eller ændring af oplysninger, som vi har indsamlet fra dig.

Yderligere oplysninger om France Foundation's privatlivspolitik kan ses på www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKTINFORMATION
Hvis du har spørgsmål om denne CME-aktivitet, skal du kontakte France Foundation på 860-434-1650 eller Denne e-mailadresse bliver beskyttet mod programmer som samler emailadresser. Du skal aktivere javascript for at kunne se..

Steven Pipe, MD

Steven Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan, USA

Steven Pipe, MD er professor og Laurence A. Boxer forskningsprofessor i pediatri og professor i patologi ved University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA. Han er den medicinske direktør for programmet for pædiatrisk hæmofili og koagulationsforstyrrelser og medicinsk direktør for det specielle koagulationslaboratorium. Hans kliniske interesser inkluderer blødning, trombotiske lidelser og medfødte vaskulære anomalier. Dr. Pipe leder også et grundlæggende forskningslaboratorium, der undersøger koagulationsfaktor VIII og de molekylære mekanismer ved hæmofili A. Han har været aktivt involveret i kliniske forsøg med ny terapeutisk behandling af hæmofili, herunder genterapi. Han var 2015 modtager af Leadership in Research Award fra National Hemophilia Foundation. Dr. Pipe har fungeret i bestyrelsen for Hemostasis og Thrombosis Research Society, som formand for bestyrelsen for American Thrombosis and Hemostasis Network og i øjeblikket som formand for det medicinske og videnskabelige rådgivende udvalg for National Hemophilia Foundation.

Nigel Key, MB, ChB. FRCP,

Nigel Key, MB, ChB, FRCP
University of North Carolina School of Medicine
Chapel Hill, North Carolina, USA

Nigel Key, MB, ChB, FRCP, er en voksen hæmatolog, der specialiserer sig i ikke-ondartede hæmatologiske lidelser, især dem, der påvirker blodkoagulation. Dr. Key er Harold R. Roberts fremtrædende professor, chef for sektionen for hæmatologi i afdelingen for hæmatologi / onkologi og direktør for UNC Hæmofilie- og trombosecenter. Dr. kandidat fra University of St. Andrews og University of Manchester Medical School (begge i Det Forenede Kongerige) fik Dr. Key sin tidlige uddannelse i intern medicin i Bath og hematology i Oxford, UK. Efter 15 år på Hematology / Oncology-fakultetet ved University of Minnesota blev Dr. Key rekrutteret til UNC i 2005. Hans kliniske interesser inkluderer diagnose og håndtering af blødningsforstyrrelser, herunder hæmofili og von Willebrand sygdom, samt arteriel og venøs tromboemboliske lidelser . Dr. Key har skrevet godt over 100 fagfællebedømte artikler, cirka 20 bogkapitler, og er medredaktør af en populær lærebog om forstyrrelser i blødning og koagulation.